Gazzetta n. 246 del 22 ottobre 2026 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 13 ottobre 2026 Classificazione, ai sensi dell'articolo 12, comma 5, della legge 8 novembre 2012, n. 189, del medicinale per uso umano, a base di aficamten, «Myqorzo». (Determina n. 1390/2026). IL PRESIDENTE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze del 20 settembre 2004, n. 245: «Regolamento recante norme sull'organizzazione e il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze 8 gennaio 2024, n. 3, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 11 del 15 gennaio 2024; Visto il vigente regolamento di funzionamento e ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, adottato dal consiglio di amministrazione con deliberazione del 17 settembre 2025, n. 52, approvato, ai sensi dell'art. 22, commi 3 e 4, del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245, dal Ministro della salute di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze e il Ministro per la pubblica amministrazione e pubblicato sul sito istituzionale dell'AIFA (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 220 del 22 settembre 2025); Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico-scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, recante «Interventi correttivi di finanza pubblica» e successive modificazioni ed integrazioni, con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, lettera c); Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali; Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21 giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE e successive modificazioni ed integrazioni, relativa ad un codice comunitario concernente i medicinali per uso umano, nonche' della direttiva 2003/94/CE; Visto il decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito, con modificazioni dalla legge 8 novembre 2012, n. 189, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del Paese mediante un piu' alto livello di tutela della salute» e, in particolare, l'art. 12, comma 5; Visto l'art. 18 della legge 5 agosto 2022, n. 118, recante «Legge annuale per il mercato e la concorrenza 2021» che, in particolare, per i medicinali di cui al comma 3, prevede la presentazione da parte della ditta titolare di una domanda di classificazione, di cui al comma 1 della legge 8 novembre 2012, n. 189, entro trenta giorni successivi alla loro autorizzazione all'immissione in commercio; Visto il decreto legislativo 6 febbraio 2025, n. 10 recante «Adeguamento della normativa nazionale alle disposizioni del regolamento delegato (UE) 2016/161 della Commissione del 2 ottobre 2015, che integra la direttiva 2001/83/CE del Parlamento europeo e del Consiglio stabilendo norme dettagliate sulle caratteristiche di sicurezza che figurano sull'imballaggio dei medicinali per uso umano» e in particolare l'art. 4, comma 7, nella parte in cui prevede, nel termine di trenta giorni dalla data di entrata in vigore del suddetto decreto legislativo, che l'AIFA adotti le istruzioni applicative relative alle procedure di rilascio dell'A.I.C. e alle modalita' per adempiere agli obblighi previsti dall'art. 4, anche con riguardo ai medicinali di importazione e distribuzione parallela; Visto il decreto del Ministro della salute del 6 marzo 2025, recante «Specifiche tecniche dell'identificativo univoco "Data Matrix" dei medicinali ad uso umano di cui al regolamento delegato (UE) 2016/161, in attuazione dell'art. 3, comma 3 del decreto legislativo 6 febbraio 2025, n. 10», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 10 aprile 2025, n. 84; Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze, del 20 maggio 2025, recante «Disciplina del dispositivo, contenente le caratteristiche tecniche e grafiche e delle informazioni nel medesimo contenute», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 9 luglio 2025, n. 157; Considerata la determina AIFA n. 56 del 17 luglio 2025 di adozione delle istruzioni applicative relative alle procedure di rilascio dell'A.I.C. e alle modalita' per adempiere agli obblighi previsti dall'art. 4, comma 7, del decreto legislativo 6 febbraio 2025, n. 10, anche relativamente ai medicinali di importazione e distribuzione parallela; Vista la Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea del 31 marzo 2026 che riporta la sintesi delle decisioni dell'Unione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali dal 1° febbraio 2026 al 28 febbraio 2026 unitamente all'insieme dei nuovi farmaci e delle nuove confezioni registrate; Considerato il parere sul regime di classificazione ai fini della fornitura espresso, su proposta dell'Ufficio procedure centralizzate, dalla Commissione scientifica ed economica (CSE) di AIFA in data 13-17 aprile 2026; Vista la lettera di approvazione dell'Ufficio misure di gestione del rischio del 25 settembre 2026 (Prot. n. 0122802-25/09/2026-AIFA-UMGR-P), con la quale e' stato autorizzato il materiale educazionale del prodotto medicinale «Myqorzo» (aficamten); Visti gli atti di ufficio; Determina: 1. Le confezioni del seguente medicinale per uso umano di nuova autorizzazione, corredate di numero di A.I.C. e classificazione ai fini della fornitura: MYQORZO descritte in dettaglio nell'allegato, che forma parte integrante del presente provvedimento, sono collocate in apposita sezione della classe, di cui all'art. 12, comma 5, della legge 8 novembre 2012, n. 189, denominata classe C(nn), dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita'. 2. Per i medicinali, di cui al comma 3 dell'art. 12 del decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158 convertito dalla legge 8 novembre 2012, n. 189 di collocazione nella classe C(nn) di cui alla presente determina, che non ottemperino alla presentazione della domanda di classificazione in fascia di rimborsabilita' entro il termine di trenta giorni dal sollecito inviato dall'AIFA, ai sensi dell'art. 18 della legge 5 agosto 2022, n. 118 verra' data informativa sul sito internet istituzionale dell'AIFA e sara' applicato l'allineamento al prezzo piu' basso all'interno del quarto livello del sistema di classificazione anatomico terapeutico chimico (ATC). 3. Il titolare dell'A.I.C., ai fini della commercializzazione sul territorio italiano del medicinale/della nuova confezione e' responsabile del rispetto degli obblighi informativi di cui dall'art. 73 «Etichettatura» del decreto legislativo n. 219/2006 e successive modificazioni ed integrazioni, relativo alle indicazioni e agli strumenti che devono comparire sull'imballaggio esterno o, in mancanza dello stesso, sul confezionamento primario dei medicinali. 4. Il titolare dell'A.I.C., prima dell'inizio della commercializzazione sul territorio italiano della nuova confezione, deve comunicare all'AIFA Servizio online https://www.aifa.gov.it/comunicazione-prima-commercializzazione - il prezzo ex factory, il prezzo al pubblico e la data di inizio della commercializzazione del medicinale/della nuova confezione (art. 34, comma 5, decreto legislativo n. 219/2006 e successive modificazioni ed integrazioni e art. 12, comma 5, legge n. 189/2012 e successive modificazioni ed integrazioni). 5. La presente determina entra in vigore il giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. 6. I successivi provvedimenti di classificazione e rimborsabilita', ai sensi dell'art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537, verranno pubblicati unicamente sul portale «Trovanorme» accessibile dal sito istituzionale dell'Agenzia sviluppato in collaborazione con l'Istituto Poligrafico e Zecca dello Stato, dei quali sara' dato avviso nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 13 ottobre 2026 Il Presidente: Nistico'   Allegato Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5, della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di una domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate di seguito costituiscono un estratto degli allegati alla decisione della Commissione europea relativa all'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali allegati. MYQORZO Principio attivo: Aficamten. Codice procedura: EMEA/H/C/006228/0000. Titolare: Cytokinetics (Ireland) Limited. GUUE: 31 marzo 2026. Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio' permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse. Indicazioni terapeutiche «Myqorzo» e' indicato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO) sintomatica (classe II-III della New York Heart Association [NYHA]) in pazienti adulti (vedere paragrafo 5.1). Modo di somministrazione Il trattamento deve essere iniziato sotto la supervisione di un medico esperto nella gestione dei pazienti con cardiomiopatia. Prima dell'inizio del trattamento, la frazione di eiezione ventricolare sinistra (frazione di eiezione ventricolare sinistra (FEVS)) deve essere valutata mediante ecocardiografia (vedere paragrafo 4.4). L'avvio o l'aumento graduale della dose di «Myqorzo» in pazienti con FEVS<55% non e' raccomandato. Durante l'aumento graduale della dose devono essere eseguite valutazioni regolari della FEVS e del gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (left ventricular outflow tract gradient, LVOT-G) da manovra di Valsalva per raggiungere un obiettivo appropriato di LVOT-G Valsalva, mantenendo al contempo una FEVS ≥50%. Per uso orale. Il trattamento deve essere assunto una volta al giorno con o senza cibo. La compressa deve essere ingerita intera con acqua e non deve essere divisa, frantumata o masticata, in quanto questi metodi non sono stati studiati. Confezioni autorizzate: EU/1/25/2014/001 - A.I.C.: 052903010 - in base 32: 1LGH32 - 5 mg - compressa rivestita con film - uso orale - blister (PVC/alluminio) - 28 compresse; EU/1/25/2014/002 - A.I.C.: 052903022 - in base 32: 1LGH3G - 10 mg - compressa rivestita con film - uso orale - blister (PVC/alluminio) - 28 compresse; EU/1/25/2014/003 - A.I.C.: 052903034 - in base 32: 1LGH3U - 15 mg - compressa rivestita con film - uso orale - blister (PVC/alluminio) - 28 compresse; EU/1/25/2014/004 - A.I.C.: 052903046 - in base 32: 1LGH46 - 20 mg - compressa rivestita con film - uso orale - blister (PVC/alluminio) - 28 compresse. Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR): i requisiti per la presentazione dei PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali. Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi successivi all'autorizzazione. Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale Piano di gestione del rischio (RMP): il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP. Il RMP aggiornato deve essere presentato: su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali; ogni volta che il sistema di gestione del rischio e' modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio). Misure aggiuntive di minimizzazione del rischio. Prima del lancio di aficamten in ogni Stato membro, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (Marketing Authorisation Holder, MAH) deve concordare il contenuto e il formato del programma formativo, inclusi i mezzi di comunicazione, le modalita' di distribuzione e qualsiasi altro aspetto del programma, con l'Autorita' nazionale competente. Il programma formativo ha lo scopo di istruire gli operatori sanitari (Healthcare Professionals, HCP) e i pazienti sull'importante potenziale rischio di insufficienza cardiaca dovuta a disfunzione sistolica e tossicita' embrio-fetale. Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve garantire che in ogni Stato membro in cui e' commercializzato aficamten, tutti gli HCP che prescrivono aficamten abbiano accesso/abbiano ricevuto il pacchetto informativo per gli operatori sanitari che contiene: informazioni su dove trovare l'ultimo Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP); lista di controllo per gli operatori sanitari; scheda paziente. Una dichiarazione recante «Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale» sara' inclusa in tutti i materiali formativi insieme alle istruzioni per la segnalazione delle reazioni avverse. La lista di controllo per gli operatori sanitari conterra' i seguenti messaggi: Prima di iniziare il trattamento con aficamten: per le pazienti in eta' fertile: informare la paziente del potenziale rischio di tossicita' embrio-fetale associata ad aficamten e della necessita' di ulteriore monitoraggio (ecocardiografia fetale) in caso di gravidanza; offrire consulenza sulla necessita' di evitare una gravidanza e sulla necessita' di un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con «Myqorzo»; discutere le considerazioni sul rapporto rischi-benefici del trattamento durante la gravidanza e la necessita' di un monitoraggio regolare (per es., ogni due settimane) della funzione cardiaca fetale durante la gravidanza; istruire la paziente di informare il medico immediatamente se e' in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza. per tutti i pazienti: assicurarsi che la FEVS del paziente sia ≥55% alla valutazione recente; informare il paziente del potenziale rischio di disfunzione sistolica che porta a insufficienza cardiaca durante il trattamento con aficamten e che deve consultare il proprio medico o rivolgersi immediatamente a un medico se manifesta aritmia, dispnea, dolore toracico, affaticamento o edema alle gambe di nuova insorgenza o in peggioramento; controllare che il paziente non stia attualmente pianificando di assumere fluconazolo o rifampicina durante l'assunzione di aficamten; valutare le potenziali interazioni. Chiedere se il paziente e' in trattamento stabile con inibitori del CYP2C9 o un induttore del CYP2C9 o del CYP3A in base alle sezioni 4.2, 4.4 e 4.5 del RCP; consigliare al paziente di non iniziare, interrompere o sostituire alcun medicinale senza consultare il medico prescrittore; consigliare al paziente di assumere aficamten come prescritto e consigliare al paziente cosa fare in caso di dose saltata o sovradosaggio; evidenziare la scheda paziente in ogni confezione. Durante il trattamento a ogni visita clinica (come descritto nel RCP). per le pazienti in eta' fertile: ricordare alle pazienti il potenziale rischio di tossicita' embrio-fetale associato ad aficamten e la necessita' di ulteriore monitoraggio (ecocardiografia fetale) in caso di gravidanza; ricordare alle donne in eta' fertile di usare misure contraccettive efficaci durante il trattamento; istruire la paziente di informare il medico se e' in corso una gravidanza o sta pianificando una gravidanza e della necessita' di monitoraggio regolare (per es., ogni due settimane) di ecocardiografia fetale in caso di gravidanza; assicurarsi che la paziente sia attentamente monitorata; prendere in considerazione l'ecocardiografia fetale per monitorare eventuali segni di disfunzione cardiaca fetale; per tutti i pazienti: valutare il paziente per individuare segni, sintomi e risultati clinici di insufficienza cardiaca secondo le linee guida fornite nel paragrafo 4.4 del RCP; eseguire un ecocardiogramma per valutare la FEVS (secondo la frequenza indicata nel paragrafo 4.2 del RCP) e un LVOT-G Valsalva e mantenere, aggiustare o sospendere il trattamento con aficamten come indicato nel paragrafo 4.2 del RCP; valutare la presenza di malattie gravi (per es., infezione grave), aritmia di nuova insorgenza (per es., fibrillazione atriale nuova o non controllata o altra tachiaritmia non controllata), valutare il peggioramento della funzione sistolica; ricordare al paziente che deve consultare il proprio medico o rivolgersi immediatamente a un medico se manifesta aritmia, dispnea, dolore toracico, affaticamento o edema alle gambe di nuova insorgenza o in peggioramento; controllare se il paziente prevede di iniziare un inibitore del CYP2C9 o di interrompere un induttore del CYP2C9 o CYP3A e regolare la dose come da sezione 4.2 del RCP; consigliare al paziente di non iniziare, interrompere o sostituire alcun medicinale senza consultare il medico prescrittore; consigliare al paziente di assumere aficamten come prescritto e consigliare al paziente cosa fare in caso di dose saltata o sovradosaggio. La scheda paziente, che fara' parte dell'allegato III delle informazioni sul prodotto, conterra' i seguenti messaggi chiave: Per le pazienti in eta' fertile: gli effetti di «Myqorzo» su un nascituro non sono pienamente noti; le donne in eta' fertile devono usare misure contraccettive efficaci durante il trattamento; se e' in corso una gravidanza, se sospetta o sta pianificando una gravidanza, informi immediatamente il medico; il medico discutera' con lei dei potenziali rischi associati all'assunzione di questo medicinale durante la gravidanza e decidera' se il trattamento deve essere iniziato o continuato; se lei viene trattata con «Myqorzo» durante la gravidanza, il medico monitorera' attentamente la sua funzione cardiaca e quella del suo bambino mediante ecocardiogrammi. Se vi e' un cambiamento nella sua funzione cardiaca o in quella del suo bambino, il medico puo' aggiustare la sua dose o interrompere il trattamento. per tutti i pazienti: istruzioni per portare sempre con se' la Scheda paziente e mostrarla a qualsiasi operatore sanitario che visita il paziente; dichiarazione recante l'informazione che aficamten e' indicato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica; informazioni sul potenziale rischio di insufficienza cardiaca dovuto a disfunzione sistolica; informazione che e' molto importante sottoporsi agli appuntamenti per l'ecocardiogramma, perche' il medico deve controllare l'effetto di «Myqorzo» sul cuore; istruzioni per informare immediatamente il medico se il paziente manifesta battito cardiaco irregolare, respiro affannoso di nuova insorgenza o in peggioramento, dolore toracico, stanchezza, gonfiore delle gambe o infezione grave; istruzioni per non iniziare, interrompere o modificare alcun farmaco senza consultare il medico prescrittore di aficamten; recapiti del medico prescrittore. Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri identificati dalle regioni o di specialista cardiologo (RRL).