Gazzetta n. 115 del 20 maggio 2026 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 11 maggio 2026 Modifica alla determina AIFA n. 824/2018 relativa all'inserimento del principio attivo pomalidomide nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento dell'amiloidosi a catene leggere (AL), in pazienti gia' trattati con terapia a base di bortezomib e di lenalidomide. (Determina n. 634/2026). IL PRESIDENTE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300, recante «Riforma dell'organizzazione del Governo, a norma dell'articolo 11 della legge 15 marzo 1997, n. 59», e successive modificazioni; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'articolo 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto 8 gennaio 2024, n. 3, del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 11 del 15 gennaio 2024; Visto il vigente regolamento di funzionamento e ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, adottato dal consiglio di amministrazione con deliberazione del 17 settembre 2025, n. 52, approvato, ai sensi dell'art. 22, commi 3 e 4, del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245, dal Ministro della salute di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze e il Ministro per la pubblica amministrazione e pubblicato sul sito istituzionale dell'AIFA (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 220 del 22 settembre 2025); Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'articolo 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute del 9 febbraio 2024, con il quale il dott. Giovanni Pavesi e' nominato direttore amministrativo dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'articolo 10 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico-scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'articolo 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 2 febbraio 2024 di costituzione della nuova Commissione scientifico-economica (CSE) dell'AIFA, ai sensi dell'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, e successive modifiche, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70; Vista la determina AIFA n. 824/2018 del 24 maggio 2018, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 127 del 4 giugno 2018, relativa all'inserimento del principio attivo pomalidomide nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento dell'amiloidosi a catene leggere (AL), in pazienti gia' trattati con terapia a base di bortezomib e di lenalidomide; Rilevato che la CSE dell'AIFA nella riunione del 10, 11, 12, 13 e 14 giugno 2024, all'esito della disamina dei dati derivanti dall'analisi dei registri di IMNOVID, a base di pomalidomide, ha disposto la chiusura del registro di monitoraggio istituito per l'indicazione ex legge n. 648/1996 - «IMNOVID in associazione a desametasone e' indicato nel trattamento di pazienti adulti con amiloidosi AL sottoposti a precedenti terapie, comprendenti sia lenalidomide che bortezomib che non abbiano determinato una risposta ematologica completa o parziale molto buona (definita come dFLC <40 mg/L nei soggetti con dFLC basale >50 mg/L o come dFLC <10 mg/L nei soggetti con dFLC basale tra 20 e 50 mg/L)» - e l'inserimento del medicinale Imnovid nel registro multifarmaco semplificato per i farmaci sottoposti a programma di prevenzione della gravidanza (PPP), al fine di proseguire la vigilanza secondo il Piano di gestione del rischio (RMP); Ritenuto, pertanto, di modificare le modalita' prescrittive del principio attivo pomalidomide inserito nell'elenco istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, a seguito della chiusura del registro di monitoraggio web-based e di inserire il medicinale IMNOVID, a base di pomalidomide, nel registro multifarmaco semplificato per i farmaci sottoposti a programma di prevenzione della gravidanza (PPP); Tenuto conto della decisione assunta dalla CSE dell'AIFA nella riunione del 16, 17, 18, 19 e 20 marzo 2026 - stralcio verbale n. 33; Vista la delibera di approvazione del consiglio di amministrazione di AIFA del 22 aprile 2026, n. 36; Determina: Art. 1 Chiusura del registro di monitoraggio e inserimento nel Registro multifarmaco PPP 1. La chiusura del registro web-based dedicato al monitoraggio dell'uso del medicinale IMNOVID per l'indicazione «IMNOVID in associazione a desametasone e' indicato nel trattamento di pazienti adulti con amiloidosi AL sottoposti a precedenti terapie, comprendenti sia lenalidomide che bortezomib che non abbiano determinato una risposta ematologica completa o parziale molto buona (definita come dFLC <40 mg/L nei soggetti con dFLC basale >50 mg/L o come dFLC <10 mg/L nei soggetti con dFLC basale tra 20 e 50 mg/L)». E' disposto, altresi', l'inserimento del medicinale IMNOVID, a base di pomalidomide per l'indicazione amiloidosi a catene leggere (AL), in pazienti gia' trattati con terapia a base di bortezomib e di lenalidomide rimborsata ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648 amiloidosi a catene leggere (AL), in pazienti gia' trattati con terapia a base di bortezomib e di lenalidomide nel registro multifarmaco semplificato per i farmaci sottoposti a programma di prevenzione della gravidanza (PPP).   Allegato 1 Denominazione: Pomalidomide. Indicazione terapeutica: Trattamento dell'amiloidosi a catene leggere (AL), in pazienti gia' trattati con terapia a base di bortezomib e di lenalidomide. Criteri di inclusione Pazienti di eta' ≥ 18 anni. Pazienti affetti da amiloidosi a catene leggere con depositi di amiloide costituiti da catene leggere dello stesso isotipo della componente monoclonale rilevati mediante tecniche immunoistochimiche in microscopia elettronica o di spettrometria di massa. Presenza di almeno una delle seguenti possibilita' relative alla componente monoclonale amiloidogenica: presenza di una componente monoclonale dello stesso isotipo delle catene leggere che costituiscono i depositi di amiloide all'immunofissazione del siero e/o delle urine; rapporto kappa/lambda delle catene leggere libere circolanti alterato a favore delle catene leggere dello stesso tipo di quelle che costituiscono i depositi di amiloide; presenza di un clone plasamcellulare midollare che esprime catene leggere dello stesso isotipo di quelle che costituiscono i depositi di amiloide. Pazienti sottoposti a precedenti terapie, comprendenti sia lenalidomide sia bortezomib, che non abbiano determinato una risposta ematologica completa o parziale molto buona (definita come dFLC <40 mg/L nei soggetti con dFLC basale >50 mg/L o come dFLC <10 mg/L nei soggetti con dFLC basale tra 20 e 50 mg/L). Criteri di esclusione Gravidanza Donne potenzialmente fertili, a meno che non siano rispettate tutte le condizioni del programma di prevenzione della gravidanza (vedere paragrafi 4.4 e 4.6 del riassunto delle caratteristiche del prodotto del medicinale (RCP). Pazienti di sesso maschile non in grado di seguire o attenersi a misure contraccettive efficaci (vedere paragrafo 4.4 del RCP del medicinale). Pazienti con ipersensibilita' al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 del RCP del medicinale Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico Schema posologico 4 mg die di pomalidomide per ventuno giorni ogni ventotto, in associazione a desametasone. La dose raccomandata di desametasone e' 40 mg/die nei giorni 1, 8, 15 e 22 di ogni ciclo (fare riferimento al RCP del medicinale per le istruzioni sulla modifica delle dosi). Riduzioni di dose di pomalidomide in caso di tossicita': 1° livello di riduzione = 3 mg/die 2° livello di riduzione = 2 mg/die 3° livello di riduzione = 1 mg/die. Altre condizioni da osservare Le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Parametri per il monitoraggio clinico Esame emocromocitometrico di controllo una volta a settimana per le prime otto settimane, successivamente almeno una volta al mese Valutazione della risposta tramite la rivalutazione dei marcatori biochimici ematologici, nefelometrici, renali, epatici, cardiaci almeno ogni tre cicli Rivalutazione strumentale danno d'organo secondo le indicazioni cliniche.   Art. 2 Modifica delle modalita' prescrittive 1. La modifica delle modalita' prescrittive relative all'inserimento del principio attivo pomalidomide, di cui alla determina AIFA n. 824/2018 del 24 maggio 2018 citata in premessa, nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento dell'amiloidosi a catene leggere (AL), in pazienti gia' trattati con terapia a base di bortezomib e di lenalidomide, nel rispetto delle condizioni indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina. 2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it   Art. 2 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 11 maggio 2026 Il Presidente: Nistico'