Gazzetta n. 296 del 22 dicembre 2025 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 15 dicembre 2025 Modifica dei criteri di inclusione e della durata del trattamento di cui alla determina AIFA n. 65882/2023, relativa all'inserimento del medicinale Emicizumab (Hemlibra) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento dell'emofilia A acquisita. (Determina n. 1755/2025). IL PRESIDENTE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300, recante «Riforma dell'organizzazione del Governo, a norma dell'art. 11 della legge 15 marzo 1997, n. 59», e successive modificazioni; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto 8 gennaio 2024, n. 3 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale, Serie generale n. 11 del 15 gennaio 2024; Visto il regolamento di funzionamento e ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco con annessa rimodulazione della dotazione organica, adottato dal consiglio di amministrazione con delibera n. 52 del 17 settembre 2025, il cui avviso e' stato pubblicato nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale n. 220 del 22 settembre 2025; Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modifiche e integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute del 9 febbraio 2024, con il quale il dott. Giovanni Pavesi e' nominato Direttore amministrativo dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modifiche e integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico-scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modifiche e integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 2 febbraio 2024 di costituzione della nuova Commissione scientifico-economica (CSE) dell'AIFA, ai sensi dell'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modifiche e integrazioni; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648, e successive modifiche, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996 n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70; Vista la determina AIFA n. 65882 del 22 maggio 2023, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale n. 124 del 29 maggio 2023, relativa all'inserimento del medicinale «Emicizumab» (Hemlibra) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento dell'emofilia A acquisita, recante i seguenti criteri di inclusione: diagnosi di emofilia acquisita con almeno due sanguinamenti che abbiano richiesto l'uso di farmaci emostatici negli ultimi due mesi; terapia steroidea in corso da almeno due settimane, senza incremento del FVIII e/o riduzione dell'inibitore; Considerato, altresi', il piano terapeutico disposto dalla predetta determina AIFA n. 65882 del 22 maggio 2023, che definisce la durata del trattamento fino al raggiungimento di livelli di FVIII di almeno 20% con terapia immunosoppressiva; Tenuto conto delle evidenze derivanti da studi prospettici che hanno dimostrato una riduzione delle manifestazioni emorragiche nei pazienti affetti da emofilia A acquisita dopo l'inizio della terapia con «Emicizumab» (Hemlibra), evidenziando come l'efficacia del medicinale venga mantenuta anche in assenza di terapia immunosoppressiva, e che hanno definito una durata del trattamento fino al raggiungimento di livelli di FVIII di almeno 50% con terapia immunosoppressiva; Tenuto conto che i risultati di studi prospettici hanno altresi' evidenziato che il medicinale «Emicizumab» (Hemlibra), nell'ambito dell'emofilia A acquisita, contribuisce efficacemente al controllo dei sanguinamenti; Ritenuto opportuno modificare i criteri di inclusione e la durata del trattamento relativi al medicinale «Emicizumab» (Hemlibra), in considerazione dei dati a supporto sopra esposti; Tenuto conto della decisione assunta dalla CSE dell'AIFA nella riunione del 20, 21, 22, 23 e 24 ottobre 2025 - stralcio verbale n. 27; Vista la delibera di approvazione del consiglio di amministrazione di AIFA del 19 novembre 2025, n. 81; Ritenuto, pertanto, opportuno modificare i criteri di inclusione e la durata del trattamento relativi al medicinale «Emicizumab» (Hemlibra) per il trattamento dell'emofilia A acquisita, di cui alla suddetta determina AIFA n. 65882/2023; Determina: Art. 1 1. La modifica dei criteri di inclusione e della durata del trattamento relativi all'inserimento del medicinale EMICIZUMAB (Hemlibra), di cui alla determina AIFA n. 65882/2023 del 22 maggio 2023 citata in premessa, nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996 n. 648, per il trattamento dell'emofilia A acquisita, nel rispetto delle condizioni indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina e che annulla e sostituisce l'allegato 1 della predetta determina AIFA n. 65882/2023 del 22 maggio 2023. 2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA: www.aifa.gov.it   Allegato 1 Denominazione: EMICIZUMAB Indicazione terapeutica: trattamento dell'emofilia A acquisita Criteri di inclusione: pazienti con diagnosi di emofilia A acquisita con sintomatologia emorragica Criteri di esclusione: elevato rischio di microangiopatia trombotica recenti eventi tromboembolici Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: Fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico Schema posologico 6 mg/kg di «Emicizumab» nel giorno 1 e 3 mg/kg nel giorno 2, seguito da 1.5 mg/kg, una volta a settimana dal giorno 8 in avanti. Durata del trattamento Fino al raggiungimento di livelli di FVIII di almeno 50% con terapia immunosoppressiva. Altre condizioni da osservare Le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa Parametri per il monitoraggio clinico Dosaggio FVIII e inibitore del FVIII misurati con metodo cromogenico ogni sette giorni; Emocromo a cadenza almeno settimanale; Visita ematologica/internistica settimanale per il monitoraggio clinico di segni di sanguinamento.   Art. 2 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma,15 dicembre 2025 Il Presidente: Nistico'