Gazzetta n. 143 del 23 giugno 2025 (vai al sommario)
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 19 giugno 2025
Rettifica della determina n. 836 del 16 giugno 2025, recante: «Autorizzazione della fornitura temporanea del medicinale per uso umano Translarna (ataluren) indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne al fine di garantire la continuita' terapeutica - articolo 5, comma 1, direttiva europea 2001/83/CE». (Determina n. 898/2025).

IL PRESIDENTE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537 e successive modificazioni con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, lettera c);
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze del 20 settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopracitato, cosi' come modificato dal decreto del Ministro della salute, di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle finanze, n. 53 del 29 marzo 2012, recante «Modifica al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) in attuazione dell'art. 17, comma 10 del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111»;
Visto il decreto legislativo 30 marzo 2001, n. 165, recante «Norme generali sull'ordinamento del lavoro alle dipendenze delle amministrazioni pubbliche» e successive modificazioni ed integrazioni;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del consiglio del 12 dicembre 2006 sui prodotti medicinali per uso pediatrico, recante modifica del regolamento (CEE) n. 1768/92, della direttiva 2001/20/CE e del regolamento (CE) n. 726/2004;
Vista la direttiva 2001/83/CE del Parlamento europeo e del Consiglio del 6 novembre 2001 recante un codice comunitario relativo ai medicinali per uso umano;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21 giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE e successive modificazioni, relativa ad un codice comunitario concernente i medicinali per uso umano, nonche' della direttiva 2003/94/CE che all'art. 143 dispone che «L'AIFA puo' stabilire, nel rispetto delle direttive e raccomandazioni della Comunita' europea, condizioni e prescrizioni di carattere generale relative a tutti i medicinali o a particolari gruppi di essi, ivi comprese disposizioni sull'etichettatura e sul confezionamento dei medicinali e sulle modalita' di prescrizione e di impiego»;
Considerato che stante l'assenza di scorte disponibili sul territorio nazionale a seguito di ritiro dal mercato del medicinale «Translarna» (ataluren) si rende necessaria la sua importazione dall'estero ai sensi del decreto ministeriale 11 febbraio 1997, su prescrizione del medico curante;
Visto il decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito, con modificazioni, dalla legge 8 novembre 2012, n. 189, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del Paese mediante un piu' alto livello di tutela della salute» e, in particolare, l'art. 12, comma 5;
Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze 8 gennaio 2024, n. 3, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 11 del 15 gennaio 2024;
Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con il quale e con decorrenza in pari data, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni;
Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico-scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni;
Vista la decisione della Commissione europea n. 5619 del 31 luglio 2014 di autorizzazione all'immissione in commercio condizionata del medicinale «Translarna» (ataluren) nelle confezioni contrassegnate dai seguenti codici EU/1/13/902/001, EU/1/13/902/002, EU/1/13/902/003;
Vista la determina AIFA DG n. 817/2021 di classificazione di specialita' medicinali ai sensi dell'art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537, con la quale e' stato definito il regime di rimborsabilita' e prezzo, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 170 del 17 luglio 2021;
Visti i pareri dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), formulati dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) formulati in data 27 giugno 2024 e 17 ottobre 2024;
Vista la decisione della Commissione europea n. 2025 del 28 marzo 2025 con la quale e' stata rifiutato il rinnovo dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per il medicinale «Translarna» (ataluren) indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, sulla base della valutazione effettuata dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea dei medicinali (EMA) che, in considerazione della totalita' dei dati disponibili, era giunto alla conclusione che l'efficacia del medicinale non era stabilita nell'indicazione autorizzata e che, pertanto, il rapporto beneficio/rischio favorevole non veniva confermato;
Visto in particolare il comma 6 della suddetta decisione ove e' specificato che gli Stati membri possono adottare a livello nazionale misure eccezionali a norma dell'art. 117 (comma 3) o per un periodo transitorio ai sensi dell'art. 5, comma 1 della direttiva europea 2001/83/CE del Parlamento europeo e del Consiglio;
Considerato che, allo stato attuale, il medicinale non figura piu' come autorizzato nella banca dati AIFA e che l'accesso al medicinale - vale a dire alle scorte eventualmente ancora nella rete distributiva o al medicinale importato dall'estero - e' vincolato ai provvedimenti che l'AIFA puo' adottare ai sensi dell'art. 143, decreto legislativo n. 219/2006 sopracitato;
Considerato che, fermo quanto sopra esplicitato e ritenuto, il mancato rinnovo per rilevata inefficacia non sia assimilabile, per differenti profili di rischio, a una revoca d'ufficio dell'A.I.C. e non comporti, pertanto, l'automatico divieto di utilizzo del medicinale, resta ad esclusivo carico della struttura sanitaria richiedente la valutazione di appropriatezza/opportunita' della richiesta di fornitura a tutela dei propri pazienti, considerata anche l'attuale mancanza di alternative, con assunzione di responsabilita' sia dal punto di vista terapeutico sia economico/amministrativo da parte della medesima struttura sanitaria;
Visto il parere della Commissione scientifico-economica del farmaco (CSE) che, nella riunione del 19 - 23 maggio 2025, prende atto della suindicata decisione della Commissione e, considerata l'assenza di segnali di reazioni avverse che possano esporre i pazienti a sostanziali rischi come confermato dal CHMP, stabilisce che, in via del tutto eccezionale, possa essere garantita la continuita' terapeutica nei pazienti deambulanti, affetti da distrofia muscolare di Duchenne, gia' in trattamento con il medicinale «Translarna» (ataluren), sulla base di una prescrizione medica nominale e sotto la responsabilita' dello stesso medico prescrittore per un periodo massimo di sei mesi, in accordo all'art. 5 (comma 1) della direttiva europea 2001/83/CE;
Considerata la necessita' di dover annullare e sostituire la determina AIFA n. 836 del 16 giugno 2025;
Visti gli atti di ufficio;

Determina:

Art. 1

Continuita' terapeutica per i pazienti in trattamento
con il medicinale «Traslarna»

1. Al fine di garantire la continuita' terapeutica nei pazienti deambulanti in trattamento con il medicinale TRANSLARNA (ataluren) indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, a decorrere dalla data di pubblicazione della presente determina e per un periodo massimo di sei mesi, in accordo all'art. 5, comma 1 della direttiva europea 2001/83/CE, in caso di indisponibilita' di scorte in corso di validita' sul territorio, il sopracitato medicinale «Translarna» (ataluren) potra' essere importato dalle strutture sanitarie interessate, ai sensi del decreto ministeriale 11 febbraio 1997.
2. La suddetta importazione potra' aver luogo laddove il medico curante lo ritenga opportuno, mediante invio all'Ufficio di sanita' marittima, aerea, di confine e di dogana interna (USMAF) del Ministero della salute, nonche' all'Ufficio doganale territorialmente competente ove sono espletate le formalita' di importazione, ai fini dell'importazione in Italia del medicinale medesimo, della documentazione di cui all'art. 2 del citato decreto ministeriale 11 febbraio 1997.
3. Resta ferma la raccomandazione della Commissione scientifica ed economica del farmaco dell'AIFA rivolta ai prescrittori di valutare il trasferimento dei pazienti interessati verso altre opzioni terapeutiche o il loro eventuale arruolamento nell'ambito di programmi di uso compassionevole o di sperimentazioni cliniche.
4. La presente determina annulla e sostituisce la determina AIFA n. 836 del 16 giugno 2025.
 
Art. 2

Pubblicazione ed efficacia

1. La presente determina e' pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana ed entra in vigore a far data dal giorno successivo alla sua pubblicazione.
Roma, 19 giugno 2025

Il Presidente: Nistico'