Gazzetta n. 15 del 20 gennaio 2025 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 13 gennaio 2025 Modifica alla determinazione AIFA n.7385/2020 relativa all'inserimento delle immunoglobuline per uso endovenoso nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della miastenia gravis. (Determina n. 76/2025). IL PRESIDENTE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto 8 gennaio 2024, n. 3 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 11 del 15 gennaio 2024; Visto il vigente regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016); Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico - scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 2 febbraio 2024 di costituzione della nuova Commissione scientifico-economica (CSE) dell'AIFA, ai sensi dell'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, e successive modifiche, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Vista la determina AIFA n. 7385 del 22 gennaio 2020, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 26 del 1° febbraio 2020, relativa all'inserimento delle immunoglobuline per uso endovenoso nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per le seguenti indicazioni terapeutiche: crisi miastenica, in alternativa alla plasmaferesi; forme di miastenia gravis rapidamente ingravescenti e nelle fasi di riacutizzazione della malattia, quando e' necessario un miglioramento rapido della forza muscolare per ridurre al minimo il rischio di paralisi bulbare o di insufficienza respiratoria; nelle fasi iniziali della miastenia gravis, in attesa dell'effetto della terapia cortisonica e/o immunosoppressiva; come preparazione alla timectomia, nei pazienti affetti da miastenia gravis non sufficientemente compensati dalle terapie specifiche di base; in pazienti affetti da miastenia gravis non responsivi alle terapie farmacologiche steroideo e/o immunosoppressiva oppure aventi controindicazioni al loro utilizzo; Visto il comunicato pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 62 del 14 marzo 2024 relativo al regime di rimborsabilita' e prezzo del medicinale per uso umano «Gamunex» per la nuova indicazione terapeutica «immunomodulazione negli adulti di eta' > 18 anni in gravi esacerbazioni acute della miastenia gravis»; Rilevato che la suddetta indicazione autorizzata per il medicinale «Gamunex» e' corrispondente solo in parte alle indicazioni terapeutiche come sopra menzionate relative alle immunoglobine per uso endovenoso inserite negli elenchi di cui alla legge n. 648/1996; Tenuto conto della decisione assunta dalla CSE dell'AIFA nella riunione del 7, 8, 9, 10 e 11 novembre 2024 - stralcio verbale n. 9; Vista la delibera di approvazione del consiglio di amministrazione di AIFA del 20 novembre 2024, n. 58; Ritenuto, pertanto, opportuno modificare le indicazioni terapeutiche relative alle immunoglobuline per uso endovenoso per trattamento della miastenia gravis di cui alla suddetta determina AIFA n. 7385/2020; Determina: Art. 1 1. Di escludere dall'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, nella specifica sezione relativa ai medicinali che possono essere impiegati per una o piu' indicazioni diverse da quelle autorizzate, nella lista costituente l'allegato 4 relativa all'uso consolidato - sulla base dei dati della letteratura scientifica - di farmaci per il trattamento di patologie neurologiche, le seguenti indicazioni terapeutiche relative alle immunoglobuline per uso endovenoso: crisi miastenica, in alternativa alla plasmaferesi; forme di miastenia gravis rapidamente ingravescenti e nelle fasi di riacutizzazione della malattia, quando e' necessario un miglioramento rapido della forza muscolare per ridurre al minimo il rischio di paralisi bulbare o di insufficienza respiratoria. 2. Di mantenere nel suddetto elenco le seguenti indicazioni relative alle immunoglobuline per uso endovenoso: nelle fasi iniziali della miastenia gravis, in attesa dell'effetto della terapia cortisonica e/o immunosoppressiva; come preparazione alla timectomia, nei pazienti affetti da miastenia gravis non sufficientemente compensati dalle terapie specifiche di base; in pazienti affetti da miastenia gravis non responsivi alle terapie farmacologiche steroideo e/o immunosoppressiva oppure aventi controindicazioni al loro utilizzo.   Art. 2 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 13 gennaio 2025 Il Presidente: Nistico'