Gazzetta n. 267 del 14 novembre 2024 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 4 novembre 2024 Inserimento del medicinale Romiplostim (Nplate) nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per il trattamento della piastrinopenia post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche. (Determina n. 674/2024). IL PRESIDENTE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto 8 gennaio 2024, n. 3 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 11 del 15 gennaio 2024; Visto il vigente regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016); Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico - scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 2 febbraio 2024 di costituzione della nuova Commissione scientifico-economica (CSE) dell'AIFA, ai sensi dell'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, e successive modifiche, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70; Considerate le evidenze relative all'efficacia e alla sicurezza del medicinale Romiplostim per il trattamento dei pazienti pediatrici con piastrinopenia post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche; Ritenuto, pertanto, opportuno rendere disponibile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, il medicinale Romiplostim (Nplate) per i pazienti, di eta' minore ai 18 anni, con piastrinopenia post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche; Ritenuto opportuno iniziare il trattamento con il medicinale Romiplostim (Nplate) solo in seguito all'analisi morfologica del midollo osseo (tramite aspirato midollare e/o biopsia ossea) e allo studio del chimerismo per verificare che il paziente sia in remissione di malattia e presenti un'emopoiesi completamente derivante dal donatore; Tenuto conto della decisione assunta dalla CSE dell'AIFA nella riunione del 22, 23 e 24 aprile 2024 - stralcio verbale n. 2; Vista la delibera di approvazione del consiglio di amministrazione di AIFA del 22 maggio 2024, n. 17; Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale Romiplostim (Nplate) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della piastrinopenia post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche; Determina: Art. 1 1. Il medicinale ROMIPLOSTIM (NPLATE) e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, ed e' erogabile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento della piastrinopenia post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche, nel rispetto delle condizioni indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina. 2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it   Allegato 1 Denominazione ROMIPLOSTIM (NPLATE). Indicazione terapeutica: trattamento della piastrinopenia post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il trattamento deve essere iniziato solo in seguito all'analisi morfologica del midollo osseo (tramite aspirato midollare e/o biopsia ossea) e allo studio del chimerismo al fine di verificare che il paziente sia in remissione di malattia e presenti un'emopoiesi completamente derivante dal donatore. Criteri di inclusione Eta' <18 anni Piastrinopenia post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche definibile come: prolonged isolated thrombocytopenia (PIT): piastrine < 20x10(9) /L dopo sessanta giorni da trapianto; secondary failure of platelet recovery (SFPR): riduzione del livello piastrinico < 20x10(9) /L per sette giorni o necessita' trasfusionale dopo aver raggiunto un valore stabile >50x10(9) /L senza trasfusioni per sette giorni. Criteri di esclusione Ricaduta della malattia di base. Presenza di un chimerismo misto. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico La dose iniziale di Romiplostim e' solitamente di 5 mcg/kg. La dose unica settimanale di Romiplostim deve essere aumentata di 1 mcg/kg fino ad un massimo di 10 mcg/Kg. La dose viene considerata adeguata quando vi e' il raggiungimento di una conta piastrinica stabile ≥ 50 x 10(9) /L per 4 settimane. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Parametri per il monitoraggio clinico Fino a mancato raggiungimento di una dose in grado di dare conta piastrinica stabile ≥ 50 x 10(9) /L, monitorare il valore settimanalmente, se possibile anche ogni 4 settimane. In caso di valori della conta piastrinica > 150 x 10(9)/L per 2 settimane consecutive, scalare la dose di Romiplostim di 1 mcg/Kg alla settimana. Se ne consegue un calo piastrinico, somministrare il farmaco impiegando l'ultimo dosaggio efficace. In caso di mancata risposta dopo 12 settimane di trattamento (valori di piastrine persistentemente < 20x10(9)/L), il trattamento e' da considerarsi un fallimento terapeutico e pertanto procedere alla sospensione del farmaco.   Art. 2 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 4 novembre 2024 Il Presidente: Nistico'