Gazzetta n. 172 del 24 luglio 2024 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 10 luglio 2024 Inserimento dei medicinali «Dabrafenib» e «Trametinib» nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per il trattamento dei pazienti adulti affetti da carcinoma delle vie biliari, localmente avanzato o metastatico, positivo alla mutazione BRAF V600E, in progressione ad almeno due linee di trattamento per malattia metastatica. (Determina n. 280/2024). IL PRESIDENTE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto 8 gennaio 2024, n. 3, del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 11 del 15 gennaio 2024; Visto il vigente regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016); Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico-scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 2 febbraio 2024 di costituzione della nuova Commissione scientifico-economica (CSE) dell'AIFA, ai sensi dell'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, e successive modifiche, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 70 del 24 marzo 2001; Considerate le evidenze relative all'efficacia e alla sicurezza dei medicinali «Dabrafenib» e «Trametinib» per il trattamento dei pazienti adulti affetti da carcinoma delle vie biliari, localmente avanzato o metastatico positivo alla mutazione BRAF V600E, in progressione ad almeno due linee di trattamento per malattia metastatica; Ritenuto, pertanto, opportuno rendere disponibile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, i medicinali «Dabrafenib» e «Trametinib» per i pazienti adulti affetti da carcinoma delle vie biliari, localmente avanzato o metastatico, positivo alla mutazione BRAF V600E, in progressione ad almeno due linee di trattamento per malattia metastatica; Tenuto conto della decisione assunta dalla CSE dell'AIFA nella riunione del 22, 23 e 24 aprile 2024 - stralcio verbale n. 2; Vista la delibera di approvazione del consiglio di amministrazione di AIFA del 17 aprile 2024, n. 17; Determina: Art. 1 1. I medicinali DABRAFENIB e TRAMETINIB sono inseriti, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, e sono erogabili, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento dei pazienti adulti affetti da carcinoma delle vie biliari, localmente avanzato o metastatico, positivo alla mutazione BRAF V600E, in progressione ad almeno due linee di trattamento per malattia metastatica, nel rispetto delle condizioni indicate nell'allegato che fa parte integrante della presente determina. 2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it   Allegato 1 Denominazione: DABRAFENIB e TRAMETINIB. Indicazione terapeutica: trattamento dei pazienti adulti affetti da carcinoma delle vie biliari, localmente avanzato o metastatico, positivo alla mutazione BRAF V600E, in progressione ad almeno due linee di trattamento per malattia metastatica. Criteri di inclusione: 1. pazienti affetti da carcinoma delle vie biliari metastatico o non resecabili in progressione ad almeno due linee di trattamento sistemico; 2. presenza di mutazione BRAF V600E nel tessuto tumorale dei pazienti evidenziata mediante un test validato; 3. precedente trattamento chemioterapico per tumore delle vie biliari avanzato; 4. ECOG Performance Status 0-2. Criteri di esclusione: precedente trattamento con inibitori di BRAF e/o MEK; pazienti candidati ad intervento chirurgico a scopo curativo; pazienti che non hanno ricevuto un precedente trattamento per tumore delle vie biliari avanzato; gravidanza e allattamento. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: «Dabrafenib»: 150 mg, due volte al giorno; «Trametinib»: 2 mg, una volta al giorno. Durata del trattamento: fino a tossicita' inaccettabile, progressione della malattia o decesso. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Parametri per il monitoraggio clinico: controllo della funzionalita' epatica prima dell'inizio del trattamento e ogni quattro settimane; controllo della funzionalita' renale prima dell'inizio del trattamento e ogni quattro settimane; visita oftalmologica prima dell'inizio del trattamento; ECG ed ecocardiogramma prima dell'inizio del trattamento e ogni tre-quattro mesi di trattamento.   Art. 2 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 10 luglio 2024 Il Presidente: Nistico'