Gazzetta n. 172 del 24 luglio 2024 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 10 luglio 2024 Inserimento dei medicinali «Dabrafenib» e «Trametinib» nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per il trattamento di gliomi ad alto grado. (Determina n. 279/2024). IL PRESIDENTE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto 8 gennaio 2024, n. 3 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 11 del 15 gennaio 2024; Visto il vigente regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016); Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico - scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 2 febbraio 2024 di costituzione della nuova Commissione scientifico-economica (CSE) dell'AIFA, ai sensi dell'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, e successive modifiche, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70; Tenuto conto che i gliomi ad alto grado sono tumori rari; Considerate le evidenze relative all'efficacia e alla sicurezza dei medicinali «Dabrafenib» e «Trametinib» per il trattamento di gliomi ad alto grado; Ritenuto, pertanto, opportuno rendere disponibile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, i medicinali «Dabrafenib» e «Trametinib» per il trattamento di pazienti, di eta' maggiore o uguale a diciotto anni, con diagnosi istologica di gliomi di alto grado, con positivita' della mutazione BRAF V600E confermata da test validato; Tenuto conto della decisione assunta dalla CSE dell'AIFA nella riunione del 22, 23 e 24 aprile 2024 - stralcio verbale n. 2; Vista la delibera di approvazione del consiglio di amministrazione di AIFA del 17 aprile 2024, n. 17; Determina: Art. 1 1. I medicinali DABRAFENIB e TRAMETINIB sono inseriti, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, e sono erogabili, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento per il trattamento di gliomi ad alto grado, nel rispetto delle condizioni indicate nell'allegato che fa parte integrante della presente determina. 2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it   Allegato 1 Denominazione: DABRAFENIB e TRAMETINIB. Indicazione terapeutica: trattamento di gliomi ad alto grado. Criteri di inclusione: malattia avanzata e nessuna alternative terapeutica disponibile; pazienti di eta' ≥ 18 anni; diagnosi istologica di gliomi ad alto grado con positivita' della mutazione BRAF V600E confermata da test validato; ECOG 0-1; pazienti donne potenzialmente fertile devono avere un test di gravidanza sierico negativo entro i sette giorni antecedente l'inizio della terapia. Inoltre, devono utilizzare una contraccezione efficace per tutto il periodo del trattamento e per i quattro mesi successivi all'ultima dose. Criteri di esclusione: precedente trattamento con inibitori BRAF e/o MEK; compressione spinale o leptomeningea sintomatica e non trattabile; malattia interstiziale polmonare o polmonite interstiziale; occlusione della vena retinica; anamnesi positiva o evidenza di rischio cardiovascolare; LVEF <50%. gravidanza e allattamento. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: la dose raccomandata di «Dabrafenib», in associazione con «Trametinib», e' di 150 mg due volte al giorno (corrispondente ad una dose totale giornaliera di 300 mg). La dose raccomandata di «Trametinib», quando utilizzato in associazione con «Dabrafenib», e' 2 mg una volta al giorno. Il trattamento deve essere continuato fino a quando il paziente non ne trae piu' beneficio o fino allo sviluppo di una tossicita' inaccettabile. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Parametri per il monitoraggio clinico: ECG e ecocardiogramma con valutazione LVEF prima dell'inizio del trattamento e ogni due-tre mesi; funzionalita' renale prima dell'inizio del trattamento e ogni tre-quattro settimane; funzionalita' epatica prima dell'inizio del trattamento e ogni tre-quattro settimane; visita oculistica prima dell'inizio del trattamento e al bisogno; enzimi pancreatici prima dell'inizio del trattamento e ogni tre-quattro settimane; glicemia prima dell'inizio del trattamento e ogni tre-quattro settimane.   Art. 2 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 10 luglio 2024 Il Presidente: Nistico'