Gazzetta n. 134 del 10 giugno 2024 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 3 giugno 2024 Modifica delle condizioni e modalita' di monitoraggio nell'ambito dei registri AIFA del medicinale per uso umano «Vyvgart». (Determina n. 96/2024). IL DIRETTORE TECNICO-SCIENTIFICO Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto 20 settembre 2004, n. 245 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto 8 gennaio 2024, n. 3 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale, Serie generale n. 11 del 15 gennaio 2024; Visto il vigente regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale n. 140 del 17 giugno 2016); Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico-scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili a carico del Servizio sanitario nazionale; Visto l'art. 48, comma 33-ter del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, in materia di specialita' medicinali soggette a rimborsabilita' condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio AIFA; Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, recante «Attuazione della direttiva 2001/83/CE (e successive direttive di modifica) relativa ad un codice comunitario concernente i medicinali per uso umano»; Vista la deliberazione CIPE del 1° febbraio 2001, n. 3; Visto il decreto del Ministero della salute del 2 agosto 2019 recante «Criteri e modalita' con cui l'Agenzia italiana del farmaco determina, mediante negoziazione, i prezzi dei farmaci rimborsati dal Servizio sanitario nazionale», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 185 del 24 luglio 2020; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70; Vista la determina AIFA del 3 luglio 2023, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 160 dell'11 luglio 2023, relativa al regime di rimborsabilita' e prezzo del medicinale per uso umano «Vyvgart» (efgartigimod alfa), sottoposto a registro di monitoraggio per l' indicazione «Vyvgart» e' indicato in aggiunta alla terapia standard per il trattamento dei pazienti adulti con Miastenia gravis generalizzata (MGg) positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) con le seguenti caratteristiche: gravita' di malattia almeno di grado IIb alla MGFA; punteggio MG-ADL ≥5 (con >50% del punteggio MG-ADL dovuto a sintomi non oculari); presenza di almeno uno tra i seguenti criteri, nonostante il trattamento standard (timectomia se indicata; corticosteroidi e almeno un altro agente immunosoppressore, utilizzati a dosaggi adeguati e per una durata adeguata): almeno una crisi miastenica o evento di esacerbazione importante per anno (eventi caratterizzati da debolezza o paralisi respiratoria o bulbare, non correlati a scarsa aderenza alla terapia, infezioni o uso di farmaci che possono indurre deterioramento della MG) con necessita' di ricorrere a plasmaferesi o immunoglobuline; oppure: necessita' di ricorrere a plasmaferesi o immunoglobuline iv ad intervalli regolari; oppure: effetti collaterali non tollerabili/comorbidita' che limitano o controindicano l'uso di immunosoppressori.»; Visto il parere espresso dalla Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'AIFA nella seduta del 5, 6 e 11 dicembre 2023, con il quale la suddetta CTS ha stabilito che e' permessa l'eventuale aggiunta/modifica delle terapie di supporto (corticosteroidi e/o immunosoppressori) purche' non sia da attribuire ad «inefficacia del trattamento con efgartigimod alfa» e l'eliminazione del blocco nel caso di concomitati trattamenti con plasmaferesi; Visto il parere espresso dalla Commissione scientifica ed economica dell'AIFA nella seduta del 22, 23 e 24 aprile 2024, con il quale la suddetta CSE autorizza la modifica, in scheda di rivalutazione del registro «Vyvgart», di uno dei due parametri necessari al calcolo della variazione del punteggio della scala MG-ADL; Tenuto conto che l'eventuale aggravio sulla spesa farmaceutica a carico del SSN derivante dalle decisioni della CTS e della CSE, sara' considerato nell'ambito della prossima procedura di rinegoziazione delle condizioni di prezzo e di rimborsabilita' del medicinale, alla scadenza dell'accordo negoziale attualmente vigente; Visti gli atti d'ufficio; Determina: Art. 1 Condizioni e modalita' d'impiego 1. Aggiornamento del registro di monitoraggio VYVGART per l'indicazione «Miastenia Gravis generalizzata»; 2. Ai fini della prescrizione e della dispensazione del medicinale, i medici ed i farmacisti afferenti ai centri utilizzatori specificatamente individuati dalle regioni dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata disponibile a fronte dell'accesso attraverso il sito istituzionale dell'AIFA, all'indirizzo web https://registri.aifa.gov.it/ 3. La modifica delle condizioni e delle modalita' d'impiego di cui alla presente determina sono disponibili nella documentazione aggiornata, consultabile sul portale istituzionale dell'AIFA: https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1   Art. 2 Disposizioni finali La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e sara' notificata alla societa' titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio. Roma, 3 giugno 2024 Il direttore tecnico-scientifico: Russo