Gazzetta n. 244 del 18 ottobre 2023 (vai al sommario)
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 10 ottobre 2023
Conferma del requisito di innovativita' terapeutica, attribuito ai sensi dell'articolo 10, comma 2, della legge 8 novembre 2012, n. 189 e dell'articolo 1, commi 402, 403 e 404, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 (legge di bilancio 2017) del medicinale per uso umano «Zolgensma». (Determina n. 616/2023).

IL DIRIGENTE
del Settore HTA ed economia del farmaco

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco e, in particolare, il comma 33, che dispone la negoziazione del prezzo per i prodotti rimborsati dal Servizio sanitario nazionale tra Agenzia e produttori;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n. 53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione in Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale n. 140 del 17 giugno 2016) (in appresso «regolamento»);
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio 2023, e' stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del direttore generale n. 643 del 28 maggio 2020 con cui e' stato conferito al dott. Trotta Francesco l'incarico di dirigente del Settore HTA ed economia del farmaco;
Vista la determina del direttore generale n. 1568 del 21 dicembre 2021 con cui e' stata conferita al dott. Trotta Francesco la delega, ai sensi dell'art. 10, comma 2, lettera e), del decreto ministeriale 20 settembre 2004, n. 245, per la firma delle determine di classificazione e prezzo dei medicinali;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 47 del 9 febbraio 2023 con cui e' stata confermata al dott. Trotta Francesco la delega per la firma delle determine di classificazione e prezzo dei medicinali;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537, concernente «Interventi correttivi di finanza pubblica», con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, che prevede la classificazione dei medicinali erogabili a carico del Servizio sanitario nazionale;
Vista la legge 14 dicembre 2000, n. 376, recante «Disciplina della tutela sanitaria delle attivita' sportive e della lotta contro il doping»;
Visto il decreto-legge 6 luglio 2012, n. 95, convertito, con modificazioni, dalla legge 7 agosto 2012, n. 135, recante «Disposizioni urgenti per la revisione della spesa pubblica con invarianza dei servizi ai cittadini nonche' misure di rafforzamento patrimoniale delle imprese del settore bancario» e in particolare l'art. 15, comma 8, lettera b), con il quale e' stato previsto un fondo aggiuntivo per la spesa dei farmaci innovativi;
Vista la legge 27 dicembre 2017, n. 205, «Bilancio di previsione dello Stato per l'anno finanziario 2018 e bilancio pluriennale per il triennio 2018-2020» e in particolare l'art. 1, commi 408-409 con i quali e' stato previsto un monitoraggio degli effetti dell'utilizzo dei farmaci innovativi e innovativi oncologici sul costo del percorso terapeutico-assistenziale complessivo;
Visto l'art. 48, comma 33-ter del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, in materia di medicinali soggetti a rimborsabilita' condizionata nell'ambito dei registri di monitoraggio AIFA;
Visto il regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio del 16 dicembre 1999, sui medicinali orfani;
Visto il regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 12 dicembre 2006, relativo ai medicinali per uso pediatrico;
Visto il regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate, recante modifica della direttiva 2001/83/CE e del regolamento (CE) n. 726/2004;
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, recante «Attuazione della direttiva 2001/83/CE (e successive direttive di modifica) relativa ad un codice comunitario concernente i medicinali per uso umano»;
Visto il decreto del Ministero della salute del 2 agosto 2019 recante «Criteri e modalita' con cui l'Agenzia italiana del farmaco determina, mediante negoziazione, i prezzi dei farmaci rimborsati dal Servizio sanitario nazionale», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 185 del 24 luglio 2020;
Visti gli articoli 11 e 12 del decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del Paese mediante un piu' alto livello di tutela della salute», convertito, con modificazioni, nella legge 8 novembre 2012, n. 189, e successive modificazioni ed integrazioni;
Visto l'art. 17 della legge 5 agosto 2022, n. 118, recante «Legge annuale per il mercato e la concorrenza 2021»;
Vista la determina AIFA del 3 luglio 2006, concernente «Elenco dei medicinali di classe a) rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale (SSN) ai sensi dell'art. 48, comma 5, lettera c), del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326 (Prontuario farmaceutico nazionale 2006)», pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 156 del 7 luglio 2006;
Vista la determina AIFA del 27 settembre 2006, recante «Manovra per il governo della spesa farmaceutica convenzionata e non convenzionata», pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 227 del 29 settembre 2006;
Visto il decreto-legge 6 luglio 2012, n. 95, convertito, con modificazioni, nella legge 7 agosto 2012, n. 135, recante «Disposizioni urgenti per la revisione della spesa pubblica con invarianza dei servizi ai cittadini nonche' misure di rafforzamento patrimoniale delle imprese del settore bancario» e in particolare l'art. 15, comma 8, lettera b), con il quale e' stato previsto un fondo aggiuntivo per la spesa dei farmaci innovativi;
Visto l'art. 1, comma 402, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 (legge di Bilancio 2017), la quale ha previsto che entro il 31 marzo 2017 fossero stabiliti dall'AIFA i criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e ad innovativita' condizionata e dei farmaci oncologici innovativi e le modalita' per la valutazione degli effetti dei predetti farmaci ai fini della permanenza del requisito di innovativita', nonche' le modalita' per la eventuale riduzione del prezzo di rimborso a carico del Servizio sanitario nazionale;
Visto l'art. 1, comma 400, della legge 11 dicembre 2016, n. 232, recante «Bilancio di previsione dello Stato per l'anno finanziario 2017 e bilancio pluriennale per il triennio 2017-2019»;
Vista la legge 27 dicembre 2017, n. 205 «Bilancio di previsione dello Stato per l'anno finanziario 2018 e bilancio pluriennale per il triennio 2018-2020» e, in particolare, il suo art. 1, commi 408 e 409, con i quali e' stato previsto un monitoraggio degli effetti dell'utilizzo dei farmaci innovativi e innovativi oncologici sul costo del percorso terapeutico-assistenziale complessivo;
Visto il comunicato «Comunicazione AIFA sui farmaci innovativi», pubblicato sul sito istituzionale dell'AIFA in data 4 aprile 2019;
Vista la determina AIFA n. 277/2021 del 10 marzo 2021, recante «Regime di rimborsabilita' e prezzo del medicinale per uso umano "Zolgensma"», pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 62 del 13 marzo 2021;
Tenuto conto che il medicinale «Zolgensma» (onasemnogene abeparvovec) risulta essere inserito nell'elenco dei farmaci innovativi ai sensi dell'art. 10, comma 2, decreto-legge 8 novembre 2012, n. 189, come definito dall'art. 1, comma 1, dell'accordo Stato regioni del 18 novembre 2010 (Rep. Atti n. 197/CSR) a seguito di determina AIFA n. 277/2021 del 10 marzo 2021 sopra citata per l'indicazione terapeutica «trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 Kg:
diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio nei primi sei mesi di vita, oppure
diagnosi genetica di SMA di tipo 1 (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2)»;
Vista la determina AIFA n. 422/2022 del 30 maggio 2022, recante «Conferma del requisito di innovativita' terapeutica, attribuito ai sensi dell'art. 10, comma 2, legge 8 novembre 2012, n. 189 e dell'art. 1, commi 402, 403 e 404, legge 11 dicembre 2016, n. 232 (Legge di Bilancio 2017) - medicinale ZOLGENSMA», pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 135 dell'11 giugno 2022;
Considerato che, ai sensi dell'art. 1 del suddetto provvedimento, l'attribuzione del requisito dell'innovativita' terapeutica ha una validita' di dodici mesi, decorrenti dal giorno successivo alla data di pubblicazione della determina AIFA n. 422/2022 del 30 maggio 2022 nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana e che il titolare della A.I.C. ha chiesto l'estensione di validita' del requisito della innovazione terapeutica per ulteriori dodici mesi al fine di una attribuzione totale pari a trentasei mesi per l'indicazione terapeutica autorizzata a partire dal 14 marzo 2021 - dies a quo dell'efficacia della determina AIFA n. 277/2021 del 10 marzo 2021;
Visto il parere espresso dalla Commissione tecnico-scientifica nella seduta del 6-8 settembre 2023, con cui e' stata confermato al medicinale «Zolgensma» (onasemnogene abeparvovec), per ulteriori dodici mesi, il riconoscimento dell'innovativita' per l'indicazione come sopra riportata, fino al termine di un periodo complessivo di trentasei mesi;

Determina:

Art. 1

Conferma del requisito di innovativita' terapeutica

E' confermato il requisito di innovativita', dalla data del 14 marzo 2023 e per ulteriori dodici mesi successivi a quelli indicati nella determina AIFA n. 422/2022 del 30 maggio 2022, del medicinale del medicinale ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) per l'indicazione terapeutica «trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 Kg:
diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio nei primi sei mesi di vita, oppure
diagnosi genetica di SMA di tipo 1 (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2)».
Restano invariate le condizioni negoziali cosi' come indicate nella determina AIFA n. 277/2021 del 10 marzo 2021, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale, n. 62 del 13 marzo 2021.
 
Art. 2

Disposizioni finali

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, e sara' notificata alla societa' titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio.

Roma, 10 ottobre 2023

Il dirigente: Trotta