Gazzetta n. 186 del 10 agosto 2023 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 2 agosto 2023 Esclusione dall'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, del medicinale Treosulfano in associazione con fludarabina, nell'ambito di un regime di condizionamento, prima del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (alloHSCT), in pazienti pediatrici di eta' superiore a un mese con patologie non maligne. (Determina n. 99158/2023). IL DIRIGENTE dell'area pre-autorizzazione Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269, convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA); Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA; Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia pubblicato sul sito istituzionale della stessa (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016); Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio 2023, e' stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022; Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 44 dell'8 febbraio 2023, di conferma della determina del direttore generale n. 1034 dell'8 settembre 2021, con la quale la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'area pre-autorizzazione, e' stata delegata all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996; Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni; Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152, convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge 29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28 febbraio 2022, successivamente prorogato fino al 1° ottobre 2023, in virtu' della legge 3 luglio 2023, n. 87 di conversione, con modificazioni, del decreto-legge 10 maggio 2023, n. 51; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Vista la determina AIFA del 29 maggio 2007, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 129 del 6 giugno 2007, che ha integrato l'elenco dei medicinali erogabili ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, istituito con il provvedimento della CUF sopra citato, mediante l'aggiunta di una specifica sezione concernente i medicinali che possono essere utilizzati per una o piu' indicazioni terapeutiche diverse da quelle autorizzate, contenente la lista costituente l'allegato 2, relativo ai farmaci con uso consolidato sulla base dei dati della letteratura scientifica nel trattamento dei tumori pediatrici; Vista la determina AIFA 16 ottobre 2007, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 254 del 31 ottobre 2007, che ha integrato la suddetta sezione con la lista costituente l'allegato 5, relativo ai farmaci con uso consolidato nel trattamento correlato ai trapianti; Vista la determina AIFA del 17 agosto 2010, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 201 del 28 agosto 2010, relativa all'inserimento del medicinale «Treosulfano» negli allegati 2 e 5 per il trapianto di cellule staminali emopoietiche (CSE) del bambino e dell'adulto affetti da patologia oncologica e non oncologica ad alto rischio di tossicita'; Vista la determina AIFA n. 70974 del 25 giugno 2020, di modifica della determina del 17 agosto 2010, con la quale il medicinale «Treosulfano» e' stato mantenuto negli allegati 2 e 5 per l'indicazione «in associazione con fludarabina, nell'ambito di un regime di condizionamento, prima del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (alloHSCT), in pazienti pediatrici di eta' superiore a un mese con patologie non maligne»; Visto il parere positivo del CHMP dell'EMA del 26 gennaio 2023, recepito dalla decisione della Commissione europea n. (2023)1632 del 6 marzo 2023, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea, C 153, 28 aprile 2023, per l'estensione dell'autorizzazione del medicinale Trecondi nella seguente: «in combinazione con fludarabina e' indicato come parte del trattamento di condizionamento prima di trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (alloHSCT) in pazienti adulti e in pazienti pediatrici di eta' superiore a un mese con patologie maligne e non maligne»; Rilevato che la suddetta estensione di indicazione terapeutica, autorizzata per il medicinale Trecondi, e' sovrapponibile con l'indicazione del medicinale «Treosulfano» inserito negli allegati 2 e 5 di cui alla legge n. 648/96; Tenuto conto del parere espresso dalla CTS di AIFA nella seduta dell'8, 9 e 10 marzo 2023; Ritenuto, pertanto, di dover provvedere all'esclusione del medicinale «Treosulfano» dall'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Determina: Art. 1 1. Il medicinale TREOSULFANO e' escluso dagli allegati 2 e 5, relativi rispettivamente ai farmaci con uso consolidato per il trattamento dei tumori pediatrici e per il trattamento correlato ai trapianti, erogabili ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la seguente indicazione: in associazione con fludarabina, nell'ambito di un regime di condizionamento, prima del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (alloHSCT), in pazienti pediatrici di eta' superiore a un mese con patologie non maligne.   Art. 2 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 2 agosto 2023 Il dirigente: Petraglia