Gazzetta n. 129 del 5 giugno 2023 (vai al sommario)
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 30 maggio 2023
Modifica della determina n. 521/2022 del 4 gennaio 2022 relativa all'inserimento del medicinale «Dinutuximab» per il trattamento del neuroblastoma recidivante o refrattario, con o senza malattia residua e in pazienti che non hanno conseguito una risposta completa dopo terapia di I linea, senza co-somministrazione di interleuchina 2 (IL-2). (Determina n. 69754/2023).

IL DIRIGENTE
dell'Area pre-autorizzazione

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269, convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia pubblicato sul sito istituzionale della stessa (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale n. 140 del 17 giugno 2016);
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio 2023, e' stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 44 dell'8 febbraio 2023, di conferma della determina del direttore generale n. 1034 dell'8 settembre 2021, con la quale la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, e' stata delegata all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152, convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge 29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28 febbraio 2022, successivamente prorogato fino al 30 giugno 2023, in virtu' della legge 24 febbraio 2023, n. 14 di conversione, con modificazioni, del decreto-legge 29 dicembre 2022, n. 198;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996 n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina n. 521 del 4 gennaio 2022, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 6 del 10 gennaio 2022, di inserimento del medicinale «Dinutuximab» per il trattamento del neuroblastoma recidivante o refrattario, con o senza malattia residua e in pazienti che non hanno conseguito una risposta completa dopo terapia di I linea, senza co-somministrazione di interleuchina 2 (IL-2);
Tenuto conto della decisione sulla chiusura della scheda di registro di monitoraggio assunta dalla CTS nella seduta dell'11, 12 e 13 gennaio 2023;
Ritenuto, pertanto, di dover adottare un allegato tecnico contenente le condizioni di prescrizione del medicinale «Dinutuximab», ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, in sostituzione del registro per il monitoraggio del medicinale;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione di AIFA del 26 aprile 2023, n. 14;

Determina:

Art. 1

1. Il medicinale DINUTUXIMAB e' mantenuto, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, ed e' erogabile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento del neuroblastoma recidivante o refrattario, con o senza malattia residua e in pazienti che non hanno conseguito una risposta completa dopo terapia di I linea, senza co-somministrazione di interleuchina 2 (IL-2), nel rispetto delle condizioni indicate nell'allegato che fa parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it .
 
Allegato 1
Denominazione: «Dinutuximab».
Indicazione terapeutica: trattamento del neuroblastoma recidivante o refrattario, con o senza malattia residua e in pazienti che non hanno conseguito una risposta completa dopo terapia di I linea, senza co-somministrazione di interleuchina 2 (IL-2).
Criteri di inclusione
Pazienti a partire dai dodici mesi di eta' precedentemente sottoposti a chemioterapia di induzione conseguendo almeno una risposta parziale, seguita da terapia mieloablativa e trapianto di cellule staminali, nonche' in pazienti con storia clinica di neuroblastoma recidivante o refrattario, con o senza malattia residua.
PS ≥ 30%
Pulsossimetria > 94% in aria ambiente.
Adeguata funzionalita' midollare: conta assoluta dei neutrofili ≥ 500/µl, conta delle piastrine ≥ 20000/µl, emoglobina > 8,0 g/dl.
Adeguata funzionalita' epatica: alanina aminotransferasi (ALT)/aspartato aminotransferasi (AST) < 5 volte il limite superiore della norma (ULN)
Adeguata funzionalita' renale: clearance della creatinina o velocita' di filtrazione glomerulare (VFG) > 60 ml/min/1,73 m².
Criteri di esclusione
Malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD, graft-versus-host disease) cronica estensiva o acuta di grado 3 o 4.
Somministrazione di vaccini durante il trattamento e fino a dieci settimane dopo l'ultimo ciclo di trattamento.
Uso concomitante di immunoglobuline endovenose.
Gravidanza e allattamento.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico
Il trattamento con «Dinutuximab» consiste di cinque cicli consecutivi, ove ciascun ciclo conta trentacinque giorni.
La dose individuale e' determinata sulla base dell'area della superficie corporea e deve corrispondere complessivamente a 100 mg/m² per ciclo.
Sono possibili due modalita' di somministrazione:
un'infusione continua nel corso dei primi dieci giorni di ciascun ciclo (per un totale di 240 ore) alla dose giornaliera di 10 mg/m²
o
cinque infusioni giornaliere di 20 mg/m² somministrate in un arco di otto ore, nei primi cinque giorni di ciascun ciclo.
Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico
Prima di iniziare ciascun ciclo di trattamento, devono essere valutati i seguenti parametri clinici e il trattamento deve essere posticipato fino al raggiungimento di valori adeguati:
pulsossimetria prima di iniziare il trattamento;
funzionalita' midollare prima di iniziare il trattamento e prima di ogni ciclo successivo;
funzionalita' epatica prima di iniziare il trattamento e prima di ogni ciclo successivo;
funzionalita' renale (clearance della creatinina o velocita' di filtrazione glomerulare) prima di iniziare il trattamento e prima di ogni ciclo successivo.
 
Art. 2

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 30 maggio 2023

Il dirigente: Petraglia