Gazzetta n. 309 del 30 dicembre 2021 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 22 dicembre 2021 Inserimento del medicinale Venetoclax (Venclyxto) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidiva/refrattaria. (Determina n. 149886/2021). IL DIRIGENTE dell'area pre-autorizzazione Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA); Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA; Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12; Visto il decreto del Ministro della salute del 15 gennaio 2020, con cui il dott. Nicola Magrini e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco e il relativo contratto individuale di lavoro sottoscritto in data 2 marzo 2020 e con decorrenza in pari data; Vista la determina direttoriale n. 1054 dell'8 settembre 2021 di conferma della determina direttoriale di delega n. 1792 del 13 novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, e' stata delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA; Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determina del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70; Considerati i dati a supporto relativi all'impiego di «venetoclax», in associazione con ipometilante, nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta recidiva/refrattaria; Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale limitatamente ai pazienti non eleggibili al trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche e nei quali il trattamento chemioterapico ad alta intensita' non possa essere intrapreso; Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella riunione del 1, 2 e 3 dicembre 2021 - stralcio verbale, n. 57; Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione di AIFA del 20 dicembre 2021 n. 68 - punto n. 1; Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale «Venetoclax» (Venclyxto) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996 n. 648, per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidiva/refrattaria; Determina: Art. 1 Il medicinale VENETOCLAX (Venclyxto) e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.   Allegato 1 Denominazione: VENETOCLAX. Indicazione terapeutica: trattamento della leucemia mieloide acuta recidiva/refrattaria, in combinazione con azacitidina o decitabina. Criteri di inclusione: diagnosi di LAM in pazienti con eta' > 75 anni e/o non ritenuti idonei a ricevere chemioterapia intensiva di induzione secondo i criteri SIE/SIES/GITMO; diagnosi di LAM ricaduta/refrattaria a una terapia di salvataggio e potenzialmente eleggibile a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (eta' < 71 anni). Criteri di esclusione: diagnosi di LAM in pazienti ritenuti idonei a ricevere chemioterapia intensiva di induzione secondo i criteri SIE/SIES/GITMO; non eleggibilita' ad HMA secondo i criteri SIE/SIES/GITMO; precedente trattamento con azacitidina o decitabina. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: Schema terapeutico Azacitidina 75 mg/m² giorni 1-7 + Venetoclax 400 mg giorni 1-28 (100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg dal giorno 3) ogni 28 giorni; oppure Decitabina 20 mg /m² giorni 1-5; Venetoclax 400 mg giorni 1-28 (100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg dal giorno 3) ogni 28 giorni. Durata della terapia: fino alla progressione di malattia o alla comparsa di tossicita' inaccettabile. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Parametri per il monitoraggio clinico: durante il trattamento si raccomanda nei primi cinque giorni un'attenta valutazione della funzionalita' epatica e renale e la prevenzione della possibile Sindrome da Lisi Tumorale (TLS). successivamente i pazienti vanno monitorizzati settimanalmente per il primo ciclo di trattamento con esame emocromocitometrico, chimica renale ed epatica. Dal secondo ciclo si raccomanda un monitoraggio clinico-laboratoristico al giorno+1 di ogni ciclo.   Art. 2 1. Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidiva/refrattaria, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina. 2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it   Art. 3 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 22 dicembre 2021 Il dirigente: Petraglia