Gazzetta n. 279 del 28 novembre 2019 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 18 novembre 2019 Modifica alla determina AIFA n. 1264 del 3 agosto 2018, relativa all'inserimento del medicinale octreotide a lunga durata d'azione nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il rallentamento della progressione dell'insufficienza renale associata alla malattia del rene policistico autosomico dominante (ADPKD) in adulti con CKD di stadio 4 e aumentato rischio di rapida progressione verso l'uremia terminale e terapia dialitica sostitutiva. (Determina n. 128941/2019). IL DIRIGENTE dell'area pre-autorizzazione Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA); Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA; Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal Consiglio di amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12; Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018, registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30 giugno 2011, n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il dott. Luca Li Bassi e' stato nominato direttore generale dell'AIFA e il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre 2018, data di effettiva assunzione delle funzioni; Vista la determina direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, e' stata delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70; Vista la determina AIFA n. 1264 del 3 agosto 2018, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 197 del 25 agosto 2018, riguardante l'inserimento del medicinale ctreotide a lunga durata d'azione nel suddetto elenco per il rallentamento della progressione dell'insufficienza renale associata alla malattia del rene policistico autosomico dominante (ADPKD) in adulti con CKD di stadio 4 e aumentato rischio di rapida progressione verso l'uremia terminale e terapia dialitica sostitutiva; Considerato che, nell'ambito della terapia con octreotide a lunga durata d'azione per l'indicazione sopra citata, sia sufficiente il monitoraggio dei livelli di creatinina serica e della clearance della creatinina; Ritenuto pertanto di rendere facoltativo il monitoraggio, al basale e ogni sei mesi, della velocita' di filtrazione glomerulare tramite clearance plasmatica dello ioexolo; Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nella riunione del 4, 5 e 6 febbraio 2019 - Stralcio verbale n. 6; Determina: Art. 1 Di rendere facoltativo il monitoraggio, al basale e ogni sei mesi, della velocita' di filtrazione glomerulare tramite clearance plasmatica dello ioexolo, nell'ambito della terapia con octreotide a lunga durata d'azione per l'indicazione sopra citata.   Allegato 1 Nella seguente tabella vengono indicati i parametri clinici da monitorare nel corso della terapia con octreotide a lunga durata d'azione. ==================================================================== | | | |ogni| |ogni| | | |ogni 3 | 6 |ogni|due | | Parametri clinici | basale  | mesi  |mesi|anno|anni| +=================================+=========+=======+====+====+====+ |altezza  | x |   | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |peso  | x | x  | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |pressione arteriosa  | x | x | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |frequenza cardiaca  | x | x  | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |emocromo completo con formula  | x | x  | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |livelli sierici di creatinina  | x | x  | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |urea  | x | x  | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |sodio, potassio, calcio, fosforo | x | x  | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |AST, ALT fosfatasi | | | | | | |alcalina,  γ-GT, biluribina | | | | | | |totale e diretta | x | x  | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |proteine totali e albumina | x | x | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |glicemia | x | x | | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |colesterolo totale, HDL e LDL, | | | | | | |trigliceridi | x | | x | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |clearance della creatinina | x | | x | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |diuresi delle 24 ore | x | | x | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |escrezione nelle urine delle 24 | | | | | | |di proteine, albumina, sodio, | | | | | | |urea, glucosio e fosforo. | x | | x | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |emoglobina glicosilata* | x | | | x | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |Ft3, Ft4, TSH** | x | | | x | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |TAC/RMN*** | x | | | x | x | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ |ecografia addome | x | | x | | | +---------------------------------+---------+-------+----+----+----+ Nel corso della terapia con octreotide a lunga durata d'azione puo' essere facoltativamente monitorata, al basale e ogni sei mesi, la velocita' di filtrazione glomerulare tramite clearance plasmatica dello ioexolo. *L'emoglobina glicosilata deve essere valutata al basale, ogni anno e nel caso in cui si verifichino incrementi della glicemia. Nei pazienti diabetici il monitoraggio seguira' le indicazioni dei diabetologi di riferimento. **La funzione tiroidea (Ft3, Ft4, TSH) va monitorata all'inizio della terapia ed ogni anno. Nei pazienti con disfunzione tiroidea la tempistica dei controlli andra' valutata con l'endocrinologo di riferimento. ***I volumi renali (ed epatici nei pazienti con concomitante policistosi renale) devono essere valutati mediante tomografia assiale computerizzata (TAC) o risonanza nucleare magnetica (NMR), senza mezzo di contrasto, all'inizio del trattamento, dopo un anno ed ogni due anni successivamente. Nel caso in cui TAC/NMR non fossero disponibili/accessibili, andrebbero sostituite con una ecografia renale ed epatica.   Art. 2 Di sostituire l'allegato 1 alla determina AIFA n. 1264 del 3 agosto 2018 con l'allegato 1 alla presente determina, che ne costituisce parte integrante.   Art. 3 Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.agenziafarmaco.gov.it .   Art. 4 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 18 novembre 2019 Il dirigente: Petraglia