Gazzetta n. 164 del 15 luglio 2019 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 1 luglio 2019 Inserimento del medicinale «Revcovi» (elapegademase-lvlr) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per trattamento della immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi. (Determina n. 75061/2019). IL DIRIGENTE dell'area pre-autorizzazione Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA); Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro della funzione pubblica ed il Ministro dell'economia e delle finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni ed integrazioni, recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento AIFA; Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal consiglio di amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12; Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018, registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2 del decreto legislativo 30 giugno 2011, n. 123, dall'ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il dott. Luca Li Bassi e' stato nominato direttore generale dell'AIFA ed il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre 2018, data di effettiva assunzione delle funzioni; Vista la determina direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'area pre-autorizzazione, e' stata delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19, lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 ed, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 24 marzo 2001, n. 70; Considerata la cessazione della produzione del medicinale ADAGEN, impiegato per il trattamento dell'immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi, a causa della carenza permanente del principio attivo; Considerato che il medicinale REVCOVI e' autorizzato da parte di Food Drug Administration per il trattamento dell'immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi; Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i pazienti adulti e pediatrici affetti da immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi; Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS dell'AIFA nelle riunioni del 5, 6 e 7 giugno 2019, stralcio verbale n. 11; Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale REVCOVI (elapegademase-lvlr) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per trattamento della immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi; Determina: Art. 1 Il medicinale REVCOVI (elapegademase-lvlr) e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4 del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito con il provvedimento della Commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.   Allegato 1 Denominazione: REVCOVI (elapegademase-lvlr). Indicazione terapeutica: trattamento della immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi. Criteri di inclusione: soggetti adulti e pediatrici affetti da immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi. Criteri di esclusione: qualsiasi condizione che, secondo il parere del medico specialista, rende il paziente inadatto all'uso del REVCOVI. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: pazienti che erano in trattamento con ADAGEN: la dose iniziale di REVCOVI e' 0.2 mg/kg a settimana, somministrata per via intramuscolare. Per la formula di conversione consultare labeling approvato da FDA; per i pazienti ADAGEN-NAÏVE: la dose iniziale di REVCOVI e' 0.4 mg/kg a settimana, divisa in due dosi (0.2 mg/kg per due volte a settimana), somministrata per via intramuscolare. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Dati da inserire nel registro Nel corso del trattamento con REVCOVI devono essere monitorate: Attivita' di adenosina deaminasi (ADA): l'attivita' plasmatica di ADA deve essere determinata ogni due settimane per i pazienti NAÏVE ed ogni quattro settimane per pazienti sottoposti in precedenza a terapia con ADAGEN durante le prime otto-dodici settimane di trattamento e successivamente ogni tre-sei mesi; Attivita' eritrocitaria dAXP: due mesi dopo l'inizio del trattamento con REVCOVI dovrebbero essere mantenuti i livelli di dAXP nell'eritrocito inferiori a 0,02 mmol/L. L'Attivita' eritrocitaria dAXP deve essere monitorata almeno due volte l'anno; Funzione immunitaria: la funzione immunitaria puo' variare da paziente a paziente. Ogni paziente richiedera' un appropriato monitoraggio coerente con lo stato immunologico. I linfociti totali ed i sottogruppi devono essere monitorati periodicamente come segue: pazienti NAÏVE ad ADAGEN: ogni quattro-otto settimane per un massimo di un anno e successivamente ogni tre-sei mesi; altri pazienti: ogni tre-sei mesi.   Art. 2 1. Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale per trattamento della immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'Allegato 1 che fa parte integrante della presente determina. 2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.agenziafarmaco.gov.it   Art. 3 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 1° luglio 2019 Il dirigente: Petraglia