Gazzetta n. 7 del 9 gennaio 2019 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 27 dicembre 2018 Inserimento del medicinale anakinra (Kineret) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della pericardite idiopatica ricorrente cortico-dipendente e colchicina- resistente. (Determina n. 143090/2018). IL DIRIGENTE dell'area pre-autorizzazione Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269, convertito con modificazioni dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco (AIFA); Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, 20 settembre 2004, n. 245, e successive modificazioni, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento AIFA; Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'AIFA, adottato dal Consiglio di amministrazione con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12; Visto il decreto del Ministro della salute del 27 settembre 2018, registrato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo 30 giugno 2011, n. 123, dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della salute in data 4 ottobre 2018, al n. 1011, con cui il dott. Luca Li Bassi e' stato nominato direttore generale dell'AIFA e il relativo contratto individuale di lavoro con decorrenza 17 ottobre 2018, data di effettiva assunzione delle funzioni; Vista la determinazione direttoriale n. 1792 del 13 novembre 2018, con cui la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, e' stata delegata dal direttore generale all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70; Considerati i dati disponibili in letteratura a supporto dell'impiego di ANAKINRA in uno specifico setting di pazienti affetti da pericardite idiopatica ricorrente difficili da trattare; Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i pazienti affetti da forme ricorrenti di pericardite idiopatica con un importante fenotipo infiammatorio, resistenti alla colchicina e dipendenti da corticosteroidi; Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nelle riunioni del 11, 12 e 13 giugno 2018 - stralcio verbale n. 36; Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale anakinra (Kineret) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996 n. 648, per il trattamento della pericardite idiopatica ricorrente cortico-dipendente e colchicina-resistente; Determina: Art. 1 Il medicinale anakinra (Kineret) e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della CUF, per le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.   Allegato 1 Denominazione: anakinra (Kineret). Indicazione terapeutica: pericardite idiopatica ricorrente cortico-dipendente e colchicina-resistente. Criteri di inclusione: diagnosi di pericardite per la quale possano essere escluse cause infettive, autoimmuni, neoplastiche, metaboliche, recidivata dopo un intervallo libero da malattia di almeno 4-6 settimane; evidente fenotipo infiammatorio caratterizzato da elevati livelli di proteina C reattiva (PCR), e spesso storia di febbre e coinvolgimento pleuropolmonare; trattamento corticosteroideo in corso, con tapering o sospensione seguito da nuova recidiva (cortico-dipendenza); fallimento di precedente trattamento con aspirina o FANS a dosi elevate in associazione a colchicina. Sono incluse le forme recidivanti post-pericardiotomiche quando soddisfano i criteri sopra indicati. Criteri di esclusione: dolori toracici aspecifici e livelli di PCR nella norma; versamento pericardico di qualunque entita' con livelli di PCR nella norma; livelli di PCR elevati, in assenza di storia di pericardite recidivante; gravidanza o allattamento; infezione in fase attiva; ipersensibilita' al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti; neutropenia (conteggio assoluto dei neutrofili <1.5 x 109/L). Fare riferimento al riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) per ulteriori indicazioni in merito a controindicazioni, avvertenze speciali e precauzioni di impiego. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: adulto: 100 mg/die, in somministrazione sottocutanea. popolazione pediatrica: 2 mg/kg/die (fino ad un massimo di 100 mg/die), in somministrazione sottocutanea. +---------+---------------------------------+ | |100 mg/die, 7 somministrazioni a | |1° step |settimana, per i primi 6 mesi | +---------+---------------------------------+ | |100 mg/die, 6 somministrazioni a | |2° step |settimana, il 7° mese | +---------+---------------------------------+ | |100 mg/die, 5 somministrazioni a | |3° step |settimana, il 8° mese | +---------+---------------------------------+ | |100 mg/die, 4 somministrazioni a | |4° step |settimana, il 9°, 10° e 11° mese | +---------+---------------------------------+ | |100 mg/die, 3 somministrazioni a | |5° step |settimana, il 12° mese | +---------+---------------------------------+ | |100 mg/die, 2 somministrazioni a | |6° step |settimana, il 13° mese | +---------+---------------------------------+ | |100 mg/die, 1 somministrazioni a | |7° step |settimana, il 14° mese | +---------+---------------------------------+ In casi selezionati e a risposta particolarmente favorevole, il 1° step a dose piena puo' essere limitato ai primi 3 mesi. Il tapering di dose successivo al 1° step puo' essere modificato in base alla situazione clinica del paziente (assenza di sintomi, livelli persistentemente normali di PCR, assenza di segni elettrocardiografici e ecocardiografici di malattia), e alla possibilita' di aggiungere FANS e colchicina. Fare riferimento al RCP per le indicazioni in merito alle modalita' di somministrazione. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO Al basale e in corso di trattamento devono essere effettuate le seguenti valutazioni: ==================================================================== | | | | |In caso | | | | | | di | | | | | OGNI 3 |ricaduta| | | |MENSILE (primi 3|MESI (dal|o eventi| |   |BASALE| mesi) |4° mese) |avversi | +=======================+======+================+=========+========+ | Acquisizione del | | | | | | consenso informato  |  X |   | | | +-----------------------+------+----------------+---------+--------+ | Valutazione clinica |  X | X  | X | X | +-----------------------+------+----------------+---------+--------+ | Screening per epatite | | | | | | virale e tubercolosi |  X |   | | | +-----------------------+------+----------------+---------+--------+ | Esami ematochimici | | | | | | completi |  X |   | | | +-----------------------+------+----------------+---------+--------+ | AST e ALT |  X |  X | | X | +-----------------------+------+----------------+---------+--------+ |Marker di infiammazione| | | | | | (PCR, VES; emocromo | | | | | | completo) |  X |  X | X | X | +-----------------------+------+----------------+---------+--------+ | Valutazione | | | | | | cardiologica | | | | | | strumentale | | | | | | (elettrocardiogramma, | | | | | | ecocardiogramma) |  X |   | X | X | +-----------------------+------+----------------+---------+--------+   Art. 2 Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento della pericardite idiopatica ricorrente cortico-dipendente e colchicina-resistente, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione.   Art. 3 La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 27 dicembre 2018 Il dirigente: Petraglia