Gazzetta n. 256 del 3 novembre 2015 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 29 ottobre 2015 Inserimento del medicinale per uso umano «Cisteamina Cloridrato (Cystadrops)», per uso oftalmico, per l'indicazione terapeutica «prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648. (Determina n. 1387). IL DIRETTORE GENERALE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20 settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19; Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011, registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro «Visti semplici» foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco; Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF) datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto -legge 21 ottobre 1996 n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001; Vista la determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco datata 30 dicembre 2014, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 11 del 15 gennaio 2015, concernente l'inserimento, nel succitato elenco, del medicinale cisteamina cloridrato (Cystadrops) come valida alternativa terapeutica nella «prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica»; Vista la determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco n. 631 del 18 maggio 2015, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 125 del 1° giugno 2015, concernente l'esclusione dal succitato elenco del medicinale cisteamina cloridrato (Cystadrops), per problematiche sollevate dagli USMAF che di fatto impedivano l'importazione dello stesso medicinale nel territorio italiano; Visto il ricorso del 13 luglio 2015, con cui la Orphan Europe (Italy) srl, azienda titolare del Cystadrops, ha impugnato la determinazione AIFA n. 631 del 18 maggio 2015 contestando la legittimita' dell'esclusione del Cystadrops dall'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il procedimento avviato dall'Ufficio affari legali dell'AIFA, con cui ha chiesto alla Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'AIFA di procedere ad un riesame di quanto disposto con la sopra richiamata determinazione AIFA n. 631 del 18 maggio 2015; Visto il verbale n. 1 della riunione del 12, 13 e 14 ottobre 2015, in forza del quale la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'AIFA ha dato mandato all'Ufficio affari legali dell'AIFA di procedere ad un confronto con il Ministero della salute al fine di consentire l'importazione dei medicinali inseriti nell'elenco ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, ma non autorizzati nell'Unione europea e non prodotti sul territorio italiano; Visto il verbale n. 2 della riunione del 12, 13 e 14 ottobre 2015, in forza del quale la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'AIFA, preso atto degli esiti del confronto tra l'Ufficio affari legali di AIFA e il Ministero della salute, ha confermato il mandato all'Ufficio sperimentazione clinica dell'AIFA di reinserire il farmaco Cystadrops nella lista 648/96; Ritenuto opportuno consentire a soggetti che presentino depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica e che lo necessitino, la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale; Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso, fornendo altresi' le necessarie istruzioni agli USMAF affinche' consentano l'importazione del medicinale; Ritenuto pertanto di reinserire il medicinale cisteamina cloridrato (Cystadrops) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica della «prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica»; Determina: Art. 1 Il medicinale cisteamina cloridrato (Cystadrops) e' reinserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.   Allegato 1 Denominazione: cisteamina cloridrato (Cystadrops®) Indicazione terapeutica: prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica. Criteri di inclusione: tutti i pazienti con diagnosi confermata di cistinosi nefropatica indipendentemente dalla presenza o assenza di depositi di cristalli corneali di cistina. Criteri di esclusione: nessuno. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: il preparato e' un collirio ad esclusivo uso oftalmico che va istillato in ambo gli occhi. Si raccomanda di iniziare il trattamento con una goccia in ambo gli occhi 4 volte al di'. La posologia potra' essere adattata alle esigenze del singolo paziente con istillazione di una goccia in ambo gli occhi da 2 a 5 volte al di'. Per ordinare il farmaco i farmacisti ospedalieri potranno rivolgersi, se ritenuto opportuno, al seguente indirizzo e-mail: direzione@orphan-europe.com Il trattamento e' sia preventivo sia curativo e puo' essere iniziato prima che venga rilevata la deposizione corneale di cristalli di cistina. Non sono segnalati, allo stato attuale, soggetti non responder. Il trattamento andrebbe interrotto, a discrezione del clinico, nei casi in cui eventuali eventi avversi siano di tale entita' da compromettere i benefici ottenuti con la terapia o la salute del paziente. Il farmaco dovra' essere utilizzato esclusivamente entro i limiti previsti di conservazione del preparato dal momento dell'apertura della confezione. La prescrizione del trattamento e' di pertinenza specialistica da parte di clinici con una documentata esperienza nel trattamento della cistinosi nefropatica. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6, del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO ===================================================================== | | Prima di ciascun | | Ogni | | | ciclo di | Ogni 6| 12 | |   | trattamento | mesi | mesi | +=================================+==================+=======+======+ |   Presenza di deposizioni | | | | |corneali di cristalli di cistina |  + |  - | + | +---------------------------------+------------------+-------+------+ |  Effetti indesiderati/allergie |  - |  + | + | +---------------------------------+------------------+-------+------+   Art. 2 Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per uso oftalmico, per l'indicazione «prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica» nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione.   Art. 3 La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 29 ottobre 2015 Il direttore generale: Pani