Gazzetta n. 23 del 29 gennaio 2014 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 22 gennaio 2014 Inserimento del medicinale «metirapone (Metopirone)» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento dei pazienti con sindrome di Cushing. (Determina n. 49/2014). IL DIRETTORE GENERALE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20 settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19; Visto il decreto del Ministro della salute dell'8 novembre 2011, registrato dall'Ufficio centrale del bilancio al registro «visti semplici», foglio n. 1282, in data 14 novembre 2011, con cui e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il prof. Luca Pani, a decorrere dal 16 novembre 2011; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco; Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF) datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001; Atteso che il medicinale «Metirapone» (Metopirone) e' gia' registrato per il trattamento della sindrome di Cushing in diversi Paesi europei ed extra-europei e che l'azienda titolare ha pianificato di registrare il prodotto in altri Paesi compresa l'Italia; Tenuto conto che pasireotide e' un trattamento indicato solo nella variante ipofisaria, o malattia di Cushing, che piu' dei 2/3 dei pazienti con malattia di Cushing, poiche' non responsivi al pasireotide, risultano privi di alternative di trattamento medico e che mitotano e' inserito in elenco 648 esclusivamente per le forme severe di tale sindrome, e che «Metirapone» (Metopirone) e' quindi l'unica alternativa terapeutica disponibile per trattare i suddetti pazienti; Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia, per cui non sono disponibili valide opzioni terapeutiche, la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale «nelle more» della sua prossima registrazione in Italia; Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento datato 20 luglio 2000, concernente l'istituzione dell'elenco stesso; Tenuto conto della decisione assunta dalla commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 2-5 dicembre 2013 - stralcio verbale n. 20; Ritenuto pertanto di includere il medicinale «Metirapone» (Metopirone) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento dei pazienti con sindrome di Cushing; Determina: Art. 1 Il medicinale METIRAPONE (Metopirone) e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco citato in premessa.   Allegato 1 Denominazione: METIRAPONE. Indicazione terapeutica: trattamento dei pazienti con sindrome di Cushing. Criteri di inclusione: pazienti adulti e pediatrici con sindrome di Cushing da ACTH ectopico, nelle forme di sindrome di Cushing ACTH indipendenti (adenomi surrenalici, iperplasia surrenalica, carcinoma surrenalico) e nei pazienti con malattia di Cushing che non rispondono alla pasireotide o, per ragioni di sicurezza, nei casi in cui la pasireotide risulti controindicata. Criteri di esclusione: insufficienza corticosurrenalica primaria. Ipersensibilita' al «Metirapone». Gravidanza. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: farmaco per uso orale. Le capsule devono essere assunte con del latte o a stomaco pieno per minimizzare la nausea e il vomito che potrebbero alterarne l'assorbimento. Per la gestione della sindrome di Cushing il dosaggio deve essere aggiustato sulla base delle necessita' del paziente: un dosaggio giornaliero da 250 mg fino a 6 g puo' essere necessario per ripristinare i normali livelli di cortisolo; ai pazienti pediatrici deve essere somministrata una dose inferiore, basandosi su una posologia di sei dosi di 15 mg/kg ogni 4 ore, con un dosaggio minimo di 250 mg ogni 4 ore. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Dati da inserire nel registro: Cortisolemia; prima del trattamento: X; dopo trattamento (3-6 mesi): X.   Art. 2 Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale per l'indicazione terapeutica: trattamento dei pazienti con sindrome di Cushing, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione.   Art. 3 La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 22 gennaio 2014 Il direttore generale: Pani