Gazzetta n. 122 del 28 maggio 2007 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINAZIONE 23 maggio 2007 Inserimento del medicinale eculizumab (Soliris) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi dell'articolo 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Le evidenze dei benefici clinici di Soliris nel trattamento di pazienti con EPN si limitano a pazienti che hanno ricevuto in precedenza trasfusioni. IL DIRETTORE GENERALE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20 settembre 2004, n. 245 recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19; Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF) datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001; Atteso che al medicinale eculizumab (Soliris), in avanzata fase di registrazione negli USA ed in Europa, e' stato riconosciuto lo status di «orphan drug» per l'indicazione terapeutica: trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Le evidenze dei benefici clinici di Soliris nel trattamento di pazienti con EPN si limitano a pazienti che hanno ricevuto in precedenza trasfusioni, patologia per la quale non esiste ad oggi una valida alternativa terapeutica; Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale, in attesa di una sua prossima commercializzazione in Europa e, quindi, sul territorio nazionale; Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso; Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 3 e 4 aprile 2007 - Verbale n. 42; Ritenuto pertanto di includere il medicinale eculizumab (Soliris) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Le evidenze dei benefici clinici di Soliris nel trattamento di pazienti con EPN si limitano a pazienti che hanno ricevuto in precedenza trasfusioni; Visto il decreto del Ministro della salute 30 aprile 2004 di nomina del dott. Nello Martini in qualita' di direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, registrato in data 17 giugno 2004 al n. 1154 del registro visti semplici dell'ufficio centrale di bilancio presso il Ministero della salute; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco; Determina: Art. 1. Il medicinale eculizumab (Soliris) e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco citato in premessa.   Art. 2. Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale per l'indicazione terapeutica: trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Le evidenze dei benefici clinici di Soliris nel trattamento di pazienti con EPN si limitano a pazienti che hanno ricevuto in precedenza trasfusioni, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione. La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 23 maggio 2007 Il direttore generale: Martini   Allegato 1 Denominazione: eculizumab (Soliris) - (Alexion Europe SAS). Indicazione terapeutica: Soliris (eculizumab) e' indicato per il trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Le evidenze dei benefici cinici di Soliris nel trattamento di pazienti con EPN si limitano a pazienti che hanno ricevuto in precedenza trasfusioni. Criteri di inclusione: diagnosi di EPN confermata da citometria a flusso con almeno una delle seguenti caratteristiche cliniche: stato anemico da emolisi intravascolare (con LDH aumentato); episodi emoglobinurici ricorrenti; sintomi imputabili all'emolisi intravascolare; elevato rischio trombotico. Criteri di esclusione: pazienti con infezione da Neissaria Meningiditis in atto o non vaccinati contro Neisseria Meningiditis; pazienti con ipersensibilita' a eculizumab, alle proteine murine o a uno qualsiasi degli eccipienti. Eculizumab non e' stato testato su donne in gravidanza; pertanto il suo uso in corso di gravidanza non e' raccomandato. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: il regime posologico consiste di una fase iniziale di cinque settimane, seguita da una fase di mantenimento. La dose raccomandata durante la fase iniziale e' di 600 mg di eculizumab con un'infusione endovenosa di 25-45 minuti alla settimana per le prime quattro settimane, seguita da una dose di 900 mg di eculizumab durante la quinta settimana della fase iniziale. Durante la fase di mantenimento la dose raccomandata di 900 mg di eculizumab va somministrata con un'infusione endovenosa di 25-45 minuti ogni quattordici giorni \pm 2 giorni a partire dalla settima settimana. L'azione di eculizumab e' legata alla sua somministrazione cronica; in caso di sospensione del trattamento ricompaiono segni e sintomi dell'emolisi intravascolare. Il farmaco, fornito come concentrato per infusione, va somministrato alla concentrazione finale di 5 mg/ml (in cloruro di sodio 0,9% oO destrosio 5% in acqua). Dopo l'infusione i pazienti devono essere tenuti sotto osservazione per un'ora. Se durante la somministrazione di eculizumab si verifica un evento avverso, l'infusione puo' essere rallentata o sospesa, a discrezione del medico. Se l'infusione viene rallentata, la sua durata totale non deve superare le due ore. La terapia con eculizumab non deve essere iniziata se almeno due settimane prima della prima dose non e' stata eseguita la vaccinazione contro la Neisseria meningitidis con vaccino polivalente. I pazienti devono essere educati a riconoscere i primi sintomi di allerta per la meningite e a contattare immediatamente un medico nel caso in cui si manifestino. Il costo indicativo del trattamento per paziente e' di 330.000,00 euro/anno. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli artt. 4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: Art. 4.: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); Art. 5.: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; Art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO Prima del trattamentamento 1, 3, 6, 9 e 12 mesi Fabbisogno trasfusionale + + LivellidiHb + + Emolisi intravascolare (misurata attraverso l'enzima LDH) + + Incidenza di eventi trombotici + + (a) Incidenza di episodi infettivi + + (a) Incidenza di eventi avversi + + (a) (a) solo a 12 mesi.