Gazzetta n. 132 del 9 giugno 2006 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINAZIONE 6 giugno 2006 Inserimento del medicinale idrossiurea nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi dell'articolo 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nel trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante. IL DIRETTORE GENERALE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20 settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19; Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996; Visto il provvedimento della Commissione Unica del Farmaco (CUF) datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001; Visti altresi' i provvedimenti CUF e le determinazioni AIFA concernenti l'inserimento nel suddetto elenco dei medicinali: epoetina alfa e beta (Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'l1 marzo 1998); tetraidrobiopterina (Gazzetta Ufficiale n. 282 del 2 dicembre 1998); testolattone (Gazzetta Ufficiale n. 7 dell'11 gennaio 1999); interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 50 del 2 marzo 1999); adenosin-deaminasi (adagen), mifepristone (Gazzetta Ufficiale n. 51 del 3 marzo 1999); interferone alfa ricombinante, (Gazzetta Ufficiale n. 92 del 21 aprile 1999); interferone alfa naturale, interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 133 del 9 giugno 1999); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 137 del 14 giugno 1999); trientine Cl. (Gazzetta Ufficiale n. 258 del 3 novembre 1999); ciclosporina A, ribavirina (Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20 dicembre 1999); l-arginina, epoetina alfa e beta, zinco solfato (Gazzetta Ufficiale n. 58 del 10 marzo 2000); interferone gamma, levocarnitina, octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 138 del 15 giugno 2000); mitotane (lysodren) (Gazzetta Ufficiale n. 207 del 5 settembre 2000); acido cis-retinoico, lamivudina, micofenolato mofetile (Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000); biotina (Gazzetta Ufficiale n. 34 del 10 febbraio 2001); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); tiopronina (Gazzetta Ufficiale n. 81 del 6 aprile 2001; anastrozolo ed octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 105 dell'8 maggio 2001); gemtuzumab ozogamicin (Gazzetta Ufficiale n. 211 dell'11 settembre 2001); rituximab (Gazzetta Ufficiale n. 223 del 23 settembre 2002); interferone alfa-2b ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 87 del 14 aprile 2003); idebenone (Gazzetta Ufficiale n. 56 dell'8 marzo 2004); galsulfase (Gazzetta Ufficiale n. 259 del 7 novembre 2005); trastuzumab (Gazzetta Ufficiale n. 296 del 21 dicembre 2005); Atteso che il medicinale «idrossiurea», gia' registrato ed in commercio per altre indicazioni terapeutiche, puo' costituire una valida alternativa terapeutica nel trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante; Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale; Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso; Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 10, 11 e 12 aprile 2006 - Verbale n. 26; Ritenuto pertanto di includere il medicinale idrossiurea nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante; Visto il decreto del Ministro della salute 30 aprile 2004 di nomina del dott. Nello Martini in qualita' di Direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, registrato in data 17 giugno 2004 al n. 1154 del registro visti semplici dell'Ufficio centrale di bilancio presso il Ministero della salute; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco; Determina: Art. 1. Il medicinale idrossiurea e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione Unica del Farmaco citato in premessa.   Art. 2. Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione. La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 6 giugno 2006 Il direttore generale Martini   Allegato 1 Denominazione: idrossiurea (Onco-Carbide - Teofarma S.r.l.) Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante. Criteri di inclusione: pazienti con anemia marcata, eritropoiesi extramidollare, frequenti o gravi crisi dolorose falcemiche, ulcere recidivanti agli arti inferiori. Criteri di esclusione: quelli gia' noti per l'idrossiurea; uso di farmaci neutropenizzanti. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: dose iniziale di 1 capsula/die (500 mg/die) pari a circa 8-10 mg/Kg/die, che puo' essere aumentata sino alla dose massima tollerata (definita in base alla tossicita' ematologica) o fino a 30 mg/Kg/die, in base alla risposta clinica ed ematologica, dopo un periodo di 4-6 settimane. Talvolta e' necessario associare una terapia con preparati a base di Zn per evitare una eccessiva secchezza cutanea per ipozinchemia. Una volta che venga raggiunta una stabile e soddisfacente risposta clinica ed ematologica, la terapia potra' essere interrotta (per guarigione delle ulcere o regressione dell'eritropoiesi extramidollare) oppure mantenuta al dosaggio minimo efficace, sino a che le condizioni del paziente lo richiedano. Costo indicativo del trattamento: il farmaco e' a carico del SSN in quanto distribuito in Italia in Classe A. Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: «Art. 4. - Istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001).». «Art. 5 - Acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale.». «Art. 6 - Rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.». DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO |Prima del trattamento |1, 3, 6 e 12 mesi Leucociti |+ | piastrine |+ |+ reticolociti |+ |+ Hb F |+ |+ funzione epatica |+ |+ funzione renale |+ |+ zinchemia |+ |+