Gazzetta n. 259 del 2005-11-07 AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINAZIONE 28 ottobre 2005 Inserimento del medicinale «Galsulfase» (Naglazyme) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi dell'articolo 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo VI (MPS VI). IL DIRETTORE GENERALE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20 settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19; Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale (G.U.) n. 300 del 23 dicembre 1996; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF) datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001; Visti altresi' i provvedimenti CUF concernenti l'inserimento nel suddetto elenco dei medicinali: epoetina alfa e beta (Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998); tetraidrobiopterina (Gazzetta Ufficiale n. 282 del 2 dicembre 1998); testolattone (Gazzetta Ufficiale n. 7 dell'11 gennaio 1999); interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 50 del 2 marzo 1999); adenosin-deaminasi (adagen), mifepristone (Gazzetta Ufficiale n. 51 del 3 marzo 1999); interferone alfa ricombinante, (Gazzetta Ufficiale n. 92 del 21 aprile 1999); interferone alfa naturale, interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 133 del 9 giugno 1999); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 137 del 14 giugno 1999); trientine Cl. (Gazzetta Ufficiale n. 258 del 3 novembre 1999); ciclosporina A, ribavirina (Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20 dicembre 1999); l-arginina, epoetina alfa e beta, zinco solfato (Gazzetta Ufficiale n. 58 del 10 marzo 2000); interferone gamma, levocarnitina, octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 138 del 15 giugno 2000); mitotane (lysodren) (Gazzetta Ufficiale n. 207 del 5 settembre 2000); acido cis-retinoico, lamivudina, micofenolato mofetile (Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000); biotina (Gazzetta Ufficiale n. 34 del 10 febbraio 2001); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); tiopronina (Gazzetta Ufficiale n. 81 del 6 aprile 2001); anastrozolo ed octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 105 dell'8 maggio 2001); gemtuzumab ozogamicin (Gazzetta Ufficiale n. 211 dell'11 settembre 2001); rituximab (Gazzetta Ufficiale n. 223 del 23 settembre 2002); interferone alfa-2b ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 87 del 14 aprile 2003) idebenone (Gazzetta Ufficiale n. 56 dell'8 marzo 2004); Atteso che al medicinale «galsulfase», gia' registrato ed in commercio negli USA, e' stato riconosciuto lo status di «orphan drug» e che lo stesso puo' costituire una valida alternativa terapeutica nel trattamento di pazienti con Mucopolisaccaridosi di tipo VI; Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale, in attesa di una sua prossima commercializzazione sul territorio nazionale; Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso; Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) nella riunione del 13 e 14 settembre 2005 - verbale n. 17; Ritenuto pertanto di includere il medicinale «galsulfase» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo VI (MPS VI). Visto il decreto del Ministro della salute 30 aprile 2004 di nomina del dott. Nello Martini in qualita' di direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, registrato in data 17 giugno 2004 al n. 1154 del registro visti semplici dell'Ufficio centrale di bilancio presso il Ministero della salute; Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco; Determina: Art. 1. Il medicinale «galsulfase» (Naglazyme), e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco citato in premessa. Art. 2. Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale, nel trattamento di pazienti affetti da Mucopolisaccaridosi di tipo VI (MPS VI), nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante del presente provvedimento. La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 28 ottobre 2005 Il direttore generale: Martini Allegato 1 Denominazione: GALSULFASE (Naglazyme - Biomarin). Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo VI (MPS VI, Sindrome di Maroteaux Lamy). Criteri di inclusione: pazienti con deficit di N-acetilgalattosamino-4-solfato solfatasi (arilsolfatasi B). Criteri di esclusione: i pazienti sottoposti a precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche riceveranno la terapia secondo il parere del medico. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico: ogni fiala di «galsulfase» contiene 5,0 ml di soluzione costituita dall'enzima ricombinante rh-galsulfase 100 Unita/ml. Il paziente dovra' essere pesato precedentemente alla prima infusione e successivamente ogni mese. Il paziente ricevera' infusioni settimanali (7 + o - 3 giorni) alla dose di 100 Unita/kg di rh-galsulfase. Il volume totale di ogni infusione verra' infuso in circa 4 ore secondo il seguente schema: velocita' di infusione: 0-60 min: 6 cc/h; 60-240 min: 81 cc/h. Costo indicativo del trattamento: Euro 390.000/anno (per paz. di 30 kg di peso). Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO ===================================================================== Prima del trattamento 6 e 12 mesi --------------------------------------------------------------------- leucociti + + piastrine + + reticolociti + + elettroliti plasmatici + + funzione epatica + + funzione renale + + dosaggio GAG urinari + ogni due mesi