Gazzetta n. 211 del 11 settembre 2001 (vai al sommario) MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO PROVVEDIMENTO 9 giugno 2001 Inserimento del medicinale "Gemtuzumab Ozogamicin (mylotarg)" nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della leucemia mieloide acuta, CD33 positiva, in prima recidiva dopo chemioterapia convenzionale. LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996; Visto il proprio provvedimento datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219, del 19 settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000; Visto ancora il proprio provvedimento datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001; Visti altresi' i propri provvedimenti concernenti l'inserimento nel suddetto elenco, dei medicinali: "Epoetina alfa e beta" (Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998); "Tetraidrobiopterina" (Gazzetta Ufficiale n. 282 del 2 dicembre 1998); "Testolattone" (Gazzetta Ufficiale n. 7 dell'11 gennaio 1999); "Arginina", "Interferone alfa ricombinante" (Gazzetta Ufficiale n. 50 del 2 marzo 1999); "Adenosin-Deaminasi (adagen)", "Mifepristone" (Gazzetta Ufficiale n. 51 del 3 marzo 1999); "Interferone alfa ricombinante", "Mitotane (lysodren)" (Gazzetta Ufficiale n. 92 del 21 aprile 1999); "Interferone alfa naturale", "Interferone alfa ricombinante", (Gazzetta Ufficiale n. 133 del 9 giugno 1999); "Octreotide" (Gazzetta Ufficiale n. 137 del 14 giugno 1999); "Trientine Cl." (Gazzetta Ufficiale n. 258 del 3 novembre 1999); "Ciclosporina A", "Ribavirina" (Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20 dicembre 1999); "Epoetina alfa e beta", "Zinco solfato" (Gazzetta Ufficiale n. 58 del 10 marzo 2000); "Interferone gamma", "Levocarnitina", "Octreotide", "Verteporfina" (Gazzetta Ufficiale n. 138 del 15 giugno 2000); "Mitotane (lysodren)" (Gazzetta Ufficiale n. 207 del 5 settembre 2000); "Ac cis-retinoico", "Lamivudina", "Micofenolato mofetile" (Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000); "Verteporfina" (Gazzetta Ufficiale n. 4 del 5 gennaio 2001); "Biotina" (Gazzetta Ufficiale n. 34 del 10 febbraio 2001); "Octreotide" (Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); "Anastrozolo ed octreotide" (Gazzetta Ufficiale n. 105 dell'8 maggio 2001); Atteso che al medicinale "Gemtuzumab Ozogamicin (mylotarg)" in commercio negli USA, e' stato riconosciuto lo status di orphan drug dall'EMEA e che lo stesso puo' costituire una valida alternativa terapeutica per il trattamento della leucemia mieloide acuta, CD33 positiva, in prima recidiva dopo chemioterapia convenzionale; Considerato che la spesa sostenuta nell'anno 2000, per i medicinali inseriti in elenco, e' risultata essere di gran lunga inferiore al tetto fissato dalla legge; Considerata necessaria una verifica periodica della spesa a consuntivo data la impossibilita' di definire un preventivo di spesa attendibile, in mancanza di dati di incidenza della patologia di che trattasi; Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale; Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento concernente l'istituzione dell'elenco stesso; Vista la propria deliberazione assunta in data 8 maggio 2001; Dispone: Art. 1. Il medicinale GEMTUZUMAB OZOGAMICIN (mylotarg) e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col proprio provvedimento citato in premessa.   Art. 2. Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai soggetti di eta' compresa tra i 65 e 75 anni affetti da leucemia mieloide acuta, CD33 positiva, in prima recidiva dopo chemioterapia convenzionale, che non possono avvalersi di valida alternativa terapeutica, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 al presente provvedimento, sino a concorrenza della spesa stanziata. Il presente provvedimento sara' trasmesso alla Corte dei conti per la registrazione e pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 9 giugno 2001 Il Ministro della sanità Presidente della Commissione Veronesi Registrato alla Corte dei conti il 20 luglio 2001 Ufficio di controllo preventivo sui Ministeri dei servizi alla persona e dei beni culturali, registro n. 6 Sanita', foglio n. 34   Allegato 1 Denominazione: GEMTUZUMAB OZOGAMICIN (Mylotarg); Wyeth Lab. Indicazione terapeutica: leucemia mieloide acuta, CD33 positiva, in prima recidiva dopo chemioterapia convenzionale. Criteri di inclusione: pazienti di eta' compresa tra 65 e 75 aa.; cut-off di espressione dell'antigene CD33 > o = 20%; durata della prima remissione > o = 6 mesi. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: grave insufficienza epatica; creatinina > o = 2 mg/dl. Piano terapeutico: 9,0 mg/m2 di superficie corporea per due o tre somministrazioni con intervallo compreso tra quattordici e ventotto giorni. Altre condizioni da osservare: a) le modalita' previste dagli articoli 4, 5 e 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento; art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa; b) la trasmissione dei dati clinici nel rispetto delle modalita' previste dall'art. 1 del provvedimento datato 31 gennaio 2001 citato in premessa. Dati da inserire nel registro ===================================================================== |Prima del trattamento|3/6/9/12 mesi ===================================================================== 1) Anamnesi | + | --------------------------------------------------------------------- 2) Emocromo con formula | + | + --------------------------------------------------------------------- 3) ALT, AST, LDH | + | + --------------------------------------------------------------------- 4) Bilirubina tot. e frazionata | + | + --------------------------------------------------------------------- 5) Fosfatasi alcalina | + | + --------------------------------------------------------------------- 6) YGT | + | + --------------------------------------------------------------------- 7) Creatinina | + | + --------------------------------------------------------------------- 8) Azotemia | + | + --------------------------------------------------------------------- 9) Segni di progressione della | | malattia rilevati nei modi | | ritenuti più idonei | | +